تعمل تقنية mRNA الخاصة بـ Bobcat بشكل مختلف عن آليات تخطي الإكسون أو آلية ضمور العضلات الناتج عن فيروس AAV. وقد تؤدي هذه الطريقة من الجيل التالي إلى إنتاج أدوية منخفضة التكلفة لعلاج ضمور العضلات الناتج عن فيروس دوشين.
إن العديد من علاجات تخطي الإكسون أو العلاجات الجينية، مثل Elevidys، التي تمت الموافقة عليها من قبل FDA لعلاج مرض دوشين العضلي، تثير قلق المرضى بسبب أسعارها الباهظة.
وبحسب التقارير، فإن الأدوية التي يتم تطويرها باستخدام طريقة mRNA الخاصة بـ Bobcat ستكون ذات أسعار أكثر معقولية.
جدول المحتويات
ما هو mRNA لـ Bobcat؟
Bobcat mRNA هي تقنية mRNA خطية خاصة تنتج mRNA عالية الجودة تشفر بروتينات كبيرة (أكبر من 13 كيلو بايت) بطريقة فعالة للغاية وفعالة من حيث التكلفة. يتم توصيله بواسطة جسيم نانوي دهني (LNP). تبحث شركة Elixirgen Therapeutics لأول مرة في كيفية استخدام mRNA الخاص بـ Bobcat مع الديستروفين، وهو أكبر جين بشري معروف.

هل تقنية Bobcat mRNA موثوقة؟
وتذكر الشركة أنها لم تلاحظ أي مشاكل تتعلق بالسلامة مرتبطة بحقنة Bobcat mRNA-DMD في الدراسات السريرية على الحيوانات.
عند تقييم سلامة mRNA لحيوان بوبكات بالمقارنة بالطرق البديلة، هناك بعض الجوانب الحاسمة التي يجب مراعاتها. نظرًا لأن mRNA ليس فيروسًا، فهو معفي من معايير السلامة البيولوجية التي يجب أن تلتزم بها طريقة AAV في كل من التصنيع والإدارة. والجدير بالذكر أنه يمكن إعادة جرعة mRNA، على عكس AAV. وبسبب مخاوف الاستجابة المناعية، غالبًا ما لا يمكن تحديد جرعات العلاجات القائمة على AAV أكثر من مرة.
هل يمكن لـ Bobcat mRNA تحسين قوة العضلات؟
أجرت الشركة دراسة على فئران متحولة، وهي نموذج فأري لمرض دوشين، ووجدت تحسنات وظيفية في قوة العضلات. وتقول شركة الأبحاث Elixirgen إنها أظهرت تحسنات في عضلات الساعد بجرعات أسبوعية من mRNA-DMD. كما تقول إن حقنة واحدة من mRNA-DMD في عضلات الساعد يمكن أن تستعيد قوة العضلات في الفئران المتحولة.
تظهر هذه الدراسات أنه قد يكون من الممكن توصيل mRNA الذي يشفر الديستروفين كامل الطول لعلاج العضلات في مناطق معينة وفي نهاية المطاف في جميع أنحاء الجسم. يمكن أن تكون طرق الديستروفين كامل الطول المحلية والجهازية علاجات مفيدة لمرضى دوشين القادرين على المشي وأولئك الذين لا يستطيعون ذلك.
مزايا mRNA من Bobcat
كانت العلاجات الحالية، بما في ذلك أدوية تخطي الإكسون وميكروديستروفين AAV، رائدة بالنسبة لمرضى دوشين. ومع ذلك، لا تزال هناك حاجة كبيرة لتطوير علاجات يمكنها منع أو علاج الأعراض التي تضعف العضلات بشكل أكثر فعالية.
الديستروفين هو بروتين يسبب ضمور العضلات الدوشيني. لذلك، فإن العلاج الذي يستعيد البروتين بأكمله من المفترض أن يعيد الوظيفة السليمة من الناحية النظرية.
ويعلم العلماء أيضًا أن الديستروفين كامل الطول أكثر استقرارًا ويدوم عمره أطول من النسخة المختصرة. والجدير بالذكر أن تخطي الإكسونات لن يستهدف سوى نسبة صغيرة من المرضى.
يمكن لأي شخص استخدام العلاج الذي تم تطويره باستخدام تقنية mRNA من Bobcat واستخدام النسخة الكاملة، بغض النظر عن الطفرة الدقيقة التي لديه.
[…] ما هو mRNA الخاص بـ Bobcat؟ كيف يعمل mRNA الخاص بـ Bobcat لعلاج ضمور العضلات دوشين؟ […]