Qu'est-ce que l'ARNm de Bobcat ? Comment l'ARNm de Bobcat agit-il sur la dystrophie musculaire de Duchenne ?

Aki Ko, PDG d'Elixirgen Therapeutics, a expliqué comment la nouvelle technologie d'ARNm Bobcat pourrait potentiellement restaurer la fonction musculaire chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Les essais cliniques et les nouvelles recherches pourraient offrir de l'espoir aux patients atteints de DMD.

L'ARNm de Bobcat fonctionne différemment des mécanismes de saut d'exon ou de microdystrophie AAV. Cette méthode de nouvelle génération pourrait conduire à des médicaments à faible coût pour la dystrophie musculaire de Duchenne.

De nombreuses thérapies par saut d'exon ou thérapies géniques, comme Elevidys, approuvée par FDA pour le traitement de la maladie de Duchenne, inquiètent les patients avec leurs prix exorbitants.

Selon certaines informations, les médicaments développés à l’aide de la méthode d’ARNm Bobcat seront vendus à des prix plus raisonnables.

Qu'est-ce que l'ARNm de Bobcat ?

Bobcat mRNA est une technologie exclusive d'ARNm linéaire qui produit de l'ARNm de haute qualité codant pour de grandes protéines (supérieures à 13 kb) de manière très efficace et rentable. Une nanoparticule lipidique (LNP) le délivre. Elixirgen Therapeutics étudie d’abord comment l’ARNm de Bobcat peut être utilisé avec la dystrophine, qui est le plus grand gène humain connu.

ARNm de Bobcat pour la dystrophie musculaire de Duchenne

La technologie d’ARNm Bobcat est-elle fiable ?

La société déclare n’avoir observé aucun problème de sécurité associé à l’injection de Bobcat mRNA-DMD dans les études précliniques sur les animaux.

Lors de l’évaluation de la sécurité de l’ARNm de Bobcat par rapport aux méthodes alternatives, il faut prendre en compte quelques aspects cruciaux. L’ARNm n’étant pas un virus, il est exempté des normes de biosécurité auxquelles une méthode AAV devrait se conformer, tant au niveau de la fabrication que de l’administration. Notamment, l’ARNm peut être redosé, contrairement à l’AAV. En raison de problèmes de réponse immunitaire, les thérapies à base d’AAV ne peuvent souvent pas être administrées plus d’une fois.

L’ARNm de Bobcat peut-il améliorer la force musculaire ?

L'entreprise a mené une étude sur des souris mutantes, un modèle murin de DMD, et a constaté des améliorations fonctionnelles de la force musculaire. La société de recherche Elixirgen affirme avoir observé des améliorations au niveau des muscles de l'avant-bras avec des doses hebdomadaires d'ARNm-DMD. Elle affirme également qu'une seule injection d'ARNm-DMD dans les muscles de l'avant-bras peut restaurer la force musculaire chez les souris mutantes.

Ces études montrent qu'il pourrait être possible d'administrer un ARNm codant pour la dystrophine complète pour une thérapie musculaire dans des zones spécifiques et éventuellement dans tout le corps. Les approches locales et systémiques de la dystrophine complète pourraient être des traitements utiles pour les patients atteints de DMD qui peuvent marcher et ceux qui ne le peuvent pas.

Avantages de l'ARNm Bobcat

Les traitements actuels, notamment les médicaments anti-saut d'exon et l'AAV-microdystrophine, ont été une véritable révolution pour les patients atteints de DMD. Cependant, il reste encore beaucoup à faire pour développer des thérapies capables de prévenir ou de traiter plus efficacement les symptômes invalidants pour les muscles.

La dystrophine est une protéine responsable de la DMD. Par conséquent, un traitement qui restaure l'intégralité de la protéine devrait théoriquement rétablir sa fonction normale.

Les scientifiques savent également que la dystrophine complète est plus stable et a une durée de vie plus longue que la version raccourcie. Notamment, le saut d'exon ne ciblerait qu'un faible pourcentage de la population de patients.

Un traitement développé avec la technologie de l’ARNm Bobcat et utilisant la version complète pourrait être utilisé par n’importe qui, quelle que soit la mutation exacte dont il est porteur.

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