Entrada Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित लोगों के लिए एक प्रायोगिक उपचार, ENTR-601-44 के प्रारंभिक नैदानिक परीक्षण परिणामों की घोषणा की है। यह थेरेपी उन रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई है जो "एक्सॉन 44 स्किपिंग" से लाभान्वित हो सकते हैं, जो एक आनुवंशिक दृष्टिकोण है जिसका उद्देश्य शरीर को अधिक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन करने में मदद करना है। अधिक जानें: एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी के अनुकूल उत्परिवर्तन और विलोपन
हालांकि, Entrada Therapeutics अगली पीढ़ी की ड्यूशेन थेरेपी ने निराशाजनक परिणाम दिए।. आंकड़ों की घोषणा के बाद, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित बच्चों के लिए विकसित की जा रही दवा प्रारंभिक और मध्य चरण के नैदानिक परीक्षण में विश्लेषकों की अपेक्षाओं से काफी कम रही, जिसके परिणामस्वरूप गुरुवार को प्रीमार्केट ट्रेडिंग में कंपनी के शेयर 501 ट्रिलियन से अधिक गिर गए।.
डिस्ट्रोफिन एक महत्वपूर्ण प्रोटीन है जो मांसपेशियों को मजबूत रखने में मदद करता है। DMD से पीड़ित लोगों में डिस्ट्रोफिन का स्तर बहुत कम या अनुपस्थित होता है, जिससे मांसपेशियों में धीरे-धीरे कमजोरी आती जाती है। अधिक जानें: डिस्ट्रोफिन जीन
अध्ययन में क्या हुआ?
फेज 1/2 ELEVATE-44-201 अध्ययन में 4 से 20 वर्ष की आयु के चलने-फिरने में सक्षम लड़के और युवा पुरुष शामिल थे। प्रतिभागियों को या तो ENTR-601-44 या प्लेसीबो दिया गया। शोधकर्ताओं ने मुख्य रूप से सुरक्षा, डिस्ट्रोफिन उत्पादन और शारीरिक कार्यक्षमता का मूल्यांकन किया।.
मुक्य निष्कर्ष
शोधकर्ताओं ने बताया कि:
- Entrada Therapeutics ने 6 से 17 वर्ष की आयु के उन लड़कों में ENTR-601-44 का मूल्यांकन किया जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित थे और एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त उत्परिवर्तन के कारण चल-फिर सकते थे।.
- बोस्टन स्थित बायोटेक कंपनी ने बताया कि उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों में डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति में 4% के आधारभूत स्तर से 2.36 प्रतिशत अंक की वृद्धि हुई, जिससे ड्यूशेन रोगियों में अनुपस्थित महत्वपूर्ण मांसपेशी प्रोटीन का एक हिस्सा बहाल हो गया।.
- अप्रैल में प्रकाशित एक शोध नोट में, विलियम ब्लेयर के विश्लेषक माइल्स मिंटर ने कहा कि कम से कम 10% की प्लेसीबो-समायोजित डिस्ट्रोफिन वृद्धि इस थेरेपी के लिए अपेक्षित आधारभूत परिदृश्य का प्रतिनिधित्व करती है, जबकि फर्म के आंतरिक अनुमानों ने लगभग 11% का अनुमान लगाया है।.
- इन निष्कर्षों की तुलना del-zota से भी प्रतिकूल रूप से की गई, जो Avidity Biosciences का प्रतिस्पर्धी एक्सॉन 44 स्किपिंग उम्मीदवार है, जिसने पहले एक मध्य-चरण के नैदानिक अध्ययन में प्लेसीबो-समायोजित डिस्ट्रोफिन लाभ लगभग 25% प्रदर्शित किया था - एक ऐसा स्तर जिसे ओपेनहाइमर विश्लेषकों ने Entrada के कार्यक्रम के लिए सफलता का बेंचमार्क बताया था।.
- डेटा जारी होने से पहले, मिंटर ने ENTR-601-44 के लिए मांसपेशियों में दवा पहुंचाने की दक्षता को मुख्य चिंता के रूप में पहचाना, और Entrada ने बाद में खुलासा किया कि बाल रोगियों में दवा का प्रणालीगत प्रभाव वयस्क प्रतिभागियों की तुलना में अपेक्षा से कम था।.
- ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक दुर्लभ आनुवंशिक न्यूरोमस्कुलर बीमारी है जो मुख्य रूप से लड़कों को प्रभावित करती है और समय के साथ मांसपेशियों के प्रगतिशील क्षरण का कारण बनती है।.
- अध्ययन में यह भी दिखाया गया कि उपचारित प्रतिभागियों को फर्श से खड़े होने की स्थिति में आने में लगने वाले समय में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार हुआ है, जो मांसपेशियों की ताकत की निगरानी करने और चलने-फिरने की क्षमता में कमी का अनुमान लगाने के लिए आमतौर पर इस्तेमाल किया जाने वाला एक कार्यात्मक मूल्यांकन है।.
- Entrada ने यह भी पुष्टि की है कि दूसरे रोगी समूह में खुराक देना शुरू हो गया है, जिन्हें मूल खुराक से दोगुनी खुराक दी जा रही है, और 2026 के अंत से पहले अतिरिक्त नैदानिक परिणाम आने की उम्मीद है।.
इस थेरेपी को क्या चीज़ अलग बनाती है?
Entrada के वैज्ञानिकों का मानना है कि उनकी डिलीवरी तकनीक से उपचार को मांसपेशियों की स्टेम कोशिकाओं तक पहुँचाने में मदद मिल सकती है, जिन्हें सैटेलाइट कोशिकाएँ कहा जाता है। ये कोशिकाएँ महत्वपूर्ण हैं क्योंकि ये क्षतिग्रस्त मांसपेशियों की मरम्मत और नए मांसपेशी तंतुओं के निर्माण में सहायक होती हैं।.
शोधकर्ताओं का मानना है कि इससे यह स्पष्ट हो सकता है कि कुछ रोगियों में डिस्ट्रोफिन की मात्रा में अपेक्षाकृत मामूली वृद्धि होने के बावजूद शुरुआती कार्यात्मक सुधार क्यों देखने को मिले।.
आगे क्या होता है?
पहले समूह के सभी प्रतिभागी अब अध्ययन के ओपन-लेबल हिस्से में चले गए हैं, जहां सभी को थेरेपी दी जा रही है। शोधकर्ता अतिरिक्त रोगी समूहों में उच्च खुराक का परीक्षण भी कर रहे हैं।.
Entrada को 2026 के अंत में और अधिक परिणाम मिलने की उम्मीद है।.
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