La recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) progresse avec le lancement de l'essai clinique de phase 3 Del-Zota SAFARI44 évaluant l'AOC 1044, également connu sous le nom de delpacibart zotadirsen. Ce traitement expérimental est développé pour les personnes porteuses de mutations du gène DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Table des matières
Qu’est-ce que l’essai SAFARI44 ?
L’étude SAFARI44 est un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’AOC 1044 (Del-Zota) chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne éligibles à un traitement par saut d’exon 44. En savoir plus : Del-zota (EXPLORE44) fournit une production de dystrophine proche de la normale (30%).
Cet essai clinique vise à déterminer si l'administration intraveineuse d'AOC 1044 peut améliorer l'évolution de la maladie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne porteurs de mutations spécifiques du gène de la dystrophine. Le traitement est administré par perfusion intraveineuse toutes les six semaines.
Qu'est-ce que Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen) ?
Del-Zota est une thérapie expérimentale d'exclusion d'exon développée pour cibler les mutations du gène de la dystrophine susceptibles de bénéficier de l'exclusion de l'exon 44. L'objectif de ces thérapies est d'aider l'organisme à produire une protéine dystrophine plus courte mais fonctionnelle, ce qui pourrait ralentir la dégénérescence musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne. En savoir plus : Mutations et délétions sensibles aux thérapies par saut d'exon 44
Contrairement aux médicaments traditionnels d'exclusion d'exons, le Del-Zota utilise une technologie de conjugaison d'oligonucléotides d'anticorps conçue pour améliorer l'administration du traitement dans le tissu musculaire.
Comment se déroulera l'étude
Période de traitement randomisée
Les participants inscrits à l’étude SAFARI44 recevront soit :
- Del-Zota (delpacibart zotadirsen)
- Placebo
Les traitements seront administrés toutes les six semaines, pour un total de neuf doses, au cours des 54 premières semaines de l'étude.
Extension Open Label (OLE)
Une fois la phase randomisée terminée, tous les participants pourront participer à une phase d'extension en ouvert de 54 semaines. Durant cette période, chaque participant recevra le Del-Zota, indépendamment de son traitement initial.
La dose finale du traitement est prévue à la semaine 102, suivie d'évaluations supplémentaires et d'une surveillance de la sécurité jusqu'à la semaine 114.
Surveillance indépendante de la sécurité
Un comité indépendant de surveillance des données (IDMC) examinera régulièrement les données de sécurité, de tolérance et d'efficacité tout au long de l'étude.
Chronologie SAFARI44
Dates d'étude estimées
- Début des études : juin 2026
- Achèvement principal : mai 2029
- Achèvement des études : juillet 2030
Inscription prévue
Les chercheurs prévoient d'inclure environ 70 participants dans cette étude interventionnelle de phase 3.
Qui peut participer ?
Critères d'inclusion clés
Pour être admissibles à l'étude SAFARI44, les participants doivent :
- Être des hommes ambulatoires diagnostiqués avec une dystrophie musculaire de Duchenne
- Présenter une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible de subir un saut de l'exon 44.
- Être âgé de 2 ans et plus (enfant, adulte, personne âgée)
- Effectuer les évaluations fonctionnelles requises lors du dépistage
- Suivre un traitement stable aux corticostéroïdes pendant au moins six mois avant le début du traitement.
Principaux critères d'exclusion
Les participants peuvent ne pas être admissibles s'ils :
- Avez déjà reçu une thérapie génique ou une thérapie cellulaire.
- J'ai utilisé une autre thérapie par oligonucléotides dans les six mois précédant mon inscription.
- Les valeurs de laboratoire sont hors des limites du protocole.
- Des traitements récemment modifiés tels que l'hormone de croissance, la testostérone ou le givinostat
Pourquoi ce procès est important pour la communauté DMD
Les thérapies par saut d'exon demeurent l'une des approches thérapeutiques les plus importantes dans la recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Bien que plusieurs médicaments ciblant d'autres exons existent déjà, les options restent limitées pour les patients porteurs de mutations susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
L’essai SAFARI44 pourrait fournir des informations importantes sur la capacité de l’AOC 1044 à améliorer en toute sécurité la restauration de la dystrophine et les résultats cliniques chez cette population de patients.
Apprendre encore plus: Thérapies par saut d'exon 44 à venir pour le traitement de la maladie de Duchenne
Coordonnées
Cette étude est financée par Avidity Biosciences.
- Téléphone : 858-771-7038
- E-mail: [email protected]
Pour l'instant, aucun lieu d'étude n'a été rendu public.
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