L'étude de phase 1 précoce (NCT07188012) de la thérapie génique SPOT-mRNA03 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) développée par Shanghai Siponuoyin Biotechnology est une étude pilote sur la sécurité et l'expression de la dystrophine dans les muscles squelettiques après administration.
Table des matières
Qu'est-ce que la thérapie génique SPOT-mRNA03
SPOT-mRNA03 est le produit de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Après administration aux patients atteints de DMD, le peptide de ciblage moléculaire sur la membrane des EV peut diriger SPOT-mRNA03 dans les cellules musculaires du patient, permettant la traduction et la sécrétion de dystrophine intacte pleine longueur endogène par des cellules réceptrices déficientes en dystrophine utilisant des ribosomes intracellulaires et des acides aminés.
Thérapie génique SPOT-mRNA03 Phase 1 précoce – NCT07188012
Il s'agit d'une étude clinique exploratoire monocentrique, ouverte et à bras unique, utilisant le gène SPOT-mRNA03 administré par voie intraveineuse à des patients atteints de DMD. L'ARNm complet de la dystrophine est contenu dans des vésicules extracellulaires (VE) musculaires ciblées appelées SPOT-mRNA03. Des peptides de ciblage moléculaire présents sur la membrane des VE confèrent à SPOT-mRNA03 sa capacité de ciblage, permettant ainsi la distribution de l'ARNm de la dystrophine comme produit de thérapie génique pour la DMD.
Début de l'étude (estimé): 2025-08-06
Achèvement du primaire (estimé): 2026-12
Achèvement de l'étude (estimé): 2026-12
Nombre de participants (estimé): 6
Type d'étude:Phase 1 précoce
Emplacement: Centre médical pour enfants de Shanghai
Âges admissibles aux études: 2 ans à 6 ans (hommes ambulants)
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07188012 –
Comment participer à l'essai clinique SPOT-mRNA03
Pour participer à l'essai clinique de phase 1 précoce de thérapie génique SPOT-mRNA03, vous pouvez utiliser les coordonnées ci-dessous.
Nom: Winston Town
Numéro de téléphone: 212-920-5501
E-mail: [email protected]
Nous sommes aux États-Unis, nous avons tellement envie que notre enfant ait l'opportunité de participer à ces études cliniques