Oligonucleotídeos antisense personalizados (ASOs) podem acelerar estudos sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A cada ano, dezenas de milhares de bebês nascem com doenças enigmáticas causadas por anormalidades genéticas tão incomuns que nenhum tratamento foi tentado até agora. Pesquisadores descobriram agora um método para agilizar o trabalho de laboratório necessário para testar medicamentos personalizados para algumas dessas crianças doentes usando pequenas gotas de tecido produzidas a partir de células sanguíneas de pacientes.
Quando usados para tratar doenças genéticas raras, oligonucleotídeos antisense personalizados (ASOs) têm mostrado resultados promissores. A capacidade de identificar indivíduos com doenças incomuns que têm variações genéticas patogênicas suscetíveis a essa abordagem terapêutica provavelmente melhorará à medida que a tecnologia de sequenciamento clínico continua a progredir.