Miniorgans personalizados podem acelerar o tratamento da Duchenne

De acordo com um estudo publicado hoje na Nature, "organoides" cultivados em laboratório podem ser capazes de prever como medicamentos genéticos derivados de RNA funcionarão. Com essa abordagem, o tempo necessário para testar medicamentos de RNA personalizados pode ser reduzido de meses para semanas.

Oligonucleotídeos antisense personalizados (ASOs) podem acelerar estudos sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).

A cada ano, dezenas de milhares de bebês nascem com doenças enigmáticas causadas por anormalidades genéticas tão incomuns que nenhum tratamento foi tentado até agora. Pesquisadores descobriram agora um método para agilizar o trabalho de laboratório necessário para testar medicamentos personalizados para algumas dessas crianças doentes usando pequenas gotas de tecido produzidas a partir de células sanguíneas de pacientes.

Quando usados para tratar doenças genéticas raras, oligonucleotídeos antisense personalizados (ASOs) têm mostrado resultados promissores. A capacidade de identificar indivíduos com doenças incomuns que têm variações genéticas patogênicas suscetíveis a essa abordagem terapêutica provavelmente melhorará à medida que a tecnologia de sequenciamento clínico continua a progredir.

FonteNature

DEIXE UMA RESPOSTA

Por favor, insira seu comentário!
Por favor, insira seu nome aqui


Tópicos quentes

Artigos relacionados