Curas da Distrofia Muscular de Duchenne - DMD (Lista de Todas as Pesquisas)

Terapia genética com distrofina

Mecanismo	Empresa	Medicamento	Status
Substituição do gene da microdistrofina	Sarepta Terapêutica	Elevidys/SRP-9001	Aprovado
Substituição do gene da microdistrofina	Pfizer	PF-06939926	Descontinuado
Substituição do gene da microdistrofina	Geneton (Sarepta)	GNT-0004	Clínico
Substituição do gene da microdistrofina	RegenxBio	RGX-202	Clínico
Substituição do gene da microdistrofina	Solid Biosciences	SGT-001	Clínico
Substituição do gene da microdistrofina	Solid Biosciences	SGT-003	Clínico
Substituição do gene da microdistrofina	Ultragenyx	UX810	Pré-clínico
Substituição do gene da microdistrofina	Insmed	INS1201	Pré-clínico

Mecanismo	Empresa	Medicamento	Status
PMO	Sarepta Terapêutica	Exondys 51 (Exão 51)	Aprovação Acelerada
PMO	Sarepta Terapêutica	Vyondys 53 (Exão 53)	Aprovação Acelerada
PMO	Sarepta Terapêutica	Amondys 45 (Exão 45)	Aprovação Acelerada
PPMO	Sarepta Terapêutica	SRP-5051 (Exão 51)	Descontinuado
PPMO	Sarepta Terapêutica	Exão 44, 45, 50, 52, 53	Pré-clínico
PMO	NS Farmacêutica	Viltepso (Exão 53)	Aprovação Acelerada
PMO	NS Farmacêutica	NS-089/NCNP-02 (Exão 44)	Clínico
PMO	NS Farmacêutica	NS-050/NCNP-03 (Exão 50)	Clínico
PMO	NS Farmacêutica	Exão 51, 55, 45	Pré-clínico
AAV-U7 snRNA	Crianças Nacionais	scAAV9.U7.ACCA (Exão 2)	Clínico
Estereopuro-PN-ASO	Wave Life Sciences	WVE-N531 (Exão 53)	Clínico
Estereopuro-PN-ASO	Wave Life Sciences	Exão 44, 45, 51, 52	Pré-clínico
Anticorpo-PMO	Avidez Biociências	AOC 1044 (Exão 44)	Clínico
Anticorpo-PMO	Avidez Biociências	Exão 45, 51	Pré-clínico
Anticorpo-PMO	Dyne Terapêutica	DYNE-251 (Exão 51)	Clínico
Anticorpo-PMO	Dyne Terapêutica	Exão 44, 45, 53	Pré-clínico
PPMO (EDO-CPP)	PepGen	PGN-EDO51 (Exão 51)	Clínico
PPMO (EDO-CPP)	PepGen	Exão 44, 45, 53	Pré-clínico
PPMO (Escape Endossomal)	Entrada Therapeutics	ENTR-601-44 (Exão 44)	Clínico
PPMO (Escape Endossomal)	Entrada Therapeutics	Exão 45, 50, 51	Pré-clínico
PS-ASO	BioMarin Farmacêutica	BMN 351 (Exão 51)	Clínico

Mecanismo	Empresa	Medicamento	Status
Edição do genoma	Vertex Farmacêutica	CRISPR/Cas9	Pré-clínico
Edição do genoma (Exon 45-55)	Bio MyoGene	CRISPR/Cas9	Pré-clínico
Edição do genoma (Exon 45-55)	Biociências de Precisão	Excisão mediada por ARCUS	Pré-clínico
Edição do Genoma (Exon 50)	Assistência Genética	GEN6050X	Clínico

Mecanismo	Empresa	Medicamento	Status
Leitura do códon de parada	Terapêutica PTC	Atalurenos	Aprovação condicional na UE
Leitura do códon de parada	hC Biociências	Abordagem baseada em tRNA	Pré-clínico
Leitura do códon de parada	Tevard Biociências	Abordagem baseada em tRNA	Pré-clínico

Mecanismo	Empresa	Medicamento	Status
Corticosteróide	Terapêutica PTC	Emflaza	Aprovado
Corticosteróide	Catalisador/Santhera/ReveraGen	Vamorolona/AGAMREE	Aprovado

Mecanismo	Empresa	Medicamento	Status
Medicamento de molécula oral	Satélites	SAT-3247	Clínico
Inibidor de HDAC	Italfarmaco	Givinostat/Duvyzat	Aprovado
Exossomos derivados do coração	Capricor Terapêutica	CAP-1002	Clínico
Estabilizador Muscular	Edgewise Terapêutica	EDG-5506	Clínico
Inibidor de expressão de CD49d	Terapêutica Antisense	ATL1102	Descontinuado
Anticorpo anti-IL1beta	Instituto de Pesquisa Infantil	Ilaris	Clínico
Inibidor da PGD sintase	Taiho Farmacêutica	TAS-205	Clínico
Inibidor do receptor de tromboxano	Produtos farmacêuticos Cumberland	Ifetroban	Clínico