डिस्ट्रोफिन जीन थेरेपी
तंत्र | कंपनी | दवाई | स्थिति |
|---|---|---|---|
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन प्रतिस्थापन | सरेप्टा थेरेप्युटिक्स | एलेविडिस/एसआरपी-9001 |  अनुमत |
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन प्रतिस्थापन | फाइजर | पीएफ-06939926 |  बंद |
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन प्रतिस्थापन | जीनेथोन (सारप्टा) | जीएनटी-0004 |  क्लीनिकल |
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन प्रतिस्थापन | रेजेनक्सबायो | आरजीएक्स-202 | क्लीनिकल |
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन प्रतिस्थापन | Solid Biosciences | एसजीटी-001 | क्लीनिकल |
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन प्रतिस्थापन | Solid Biosciences | एसजीटी-003 | क्लीनिकल |
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन प्रतिस्थापन | अल्ट्राजेनिक्स | यूएक्स810 |  प्रीक्लीनिकल |
माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन प्रतिस्थापन | इनस्मेड | आईएनएस1201 | प्रीक्लीनिकल |
डिस्ट्रोफिन एक्सॉन स्किपिंग
तंत्र | कंपनी | दवाई | स्थिति |
|---|---|---|---|
पीएमओ | सरेप्टा थेरेप्युटिक्स | एक्सोन्डिस 51 (एक्सोन 51) | त्वरित स्वीकृति |
पीएमओ | सरेप्टा थेरेप्युटिक्स | व्योंडिस 53 (एक्सॉन 53) | त्वरित स्वीकृति |
पीएमओ | सरेप्टा थेरेप्युटिक्स | एमोंडिस 45 (एक्सॉन 45) | त्वरित स्वीकृति |
पीपीएमओ | सरेप्टा थेरेप्युटिक्स | एसआरपी-5051 (एक्सॉन 51) | बंद |
पीपीएमओ | सरेप्टा थेरेप्युटिक्स | एक्सॉन 44, 45, 50, 52, 53 | प्रीक्लीनिकल |
पीएमओ | एनएस फार्मा | विल्टेप्सो (एक्सॉन 53) | त्वरित स्वीकृति |
पीएमओ | एनएस फार्मा | एनएस-089/एनसीएनपी-02 (एक्सॉन 44) | क्लीनिकल |
पीएमओ | एनएस फार्मा | एनएस‐050/एनसीएनपी‐03 (एक्सॉन 50) | क्लीनिकल |
पीएमओ | एनएस फार्मा | एक्सॉन 51, 55, 45 | प्रीक्लीनिकल |
एएवी-यू7 एसएनआरएनए | राष्ट्रव्यापी बाल | scAAV9.U7.ACCA (एक्सॉन 2) | क्लीनिकल |
स्टीरियोप्योर-पीएन-एएसओ | Wave Life Sciences | WVE-N531 (एक्सॉन 53) | क्लीनिकल |
स्टीरियोप्योर-पीएन-एएसओ | Wave Life Sciences | एक्सॉन 44, 45, 51, 52 | प्रीक्लीनिकल |
एंटीबॉडी-पीएमओ | एविडिटी बायोसाइंसेज | एओसी 1044 (एक्सॉन 44) | क्लीनिकल |
एंटीबॉडी-पीएमओ | एविडिटी बायोसाइंसेज | एक्सॉन 45, 51 | प्रीक्लीनिकल |
एंटीबॉडी-पीएमओ | डायने थेरेप्युटिक्स | डायन-251 (एक्सॉन 51) | क्लीनिकल |
एंटीबॉडी-पीएमओ | डायने थेरेप्युटिक्स | एक्सॉन 44, 45, 53 | प्रीक्लीनिकल |
पीपीएमओ (ईडीओ-सीपीपी) | PepGen | पीजीएन-ईडीओ51 (एक्सॉन 51) | क्लीनिकल |
पीपीएमओ (ईडीओ-सीपीपी) | PepGen | एक्सॉन 44, 45, 53 | प्रीक्लीनिकल |
पीपीएमओ (एंडोसोमल एस्केप) | एंट्राडा थेरेप्युटिक्स | ENTR-601-44 (एक्सॉन 44) | क्लीनिकल |
पीपीएमओ (एंडोसोमल एस्केप) | एंट्राडा थेरेप्युटिक्स | एक्सॉन 45, 50, 51 | प्रीक्लीनिकल |
पीएस-एएसओ | बायोमरीन फार्मास्युटिकल | बीएमएन 351 (एक्सॉन 51) | क्लीनिकल |
डिस्ट्रोफिन जीन संपादन
तंत्र | कंपनी | दवाई | स्थिति |
|---|---|---|---|
जीनोम संपादन | वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स | CRISPR/Cas9 | प्रीक्लीनिकल |
जीनोम संपादन (एक्सॉन 45-55) | मायोजीन बायो | CRISPR/Cas9 | प्रीक्लीनिकल |
जीनोम संपादन (एक्सॉन 45-55) | प्रेसिजन बायोसाइंसेज | ARCUS-मध्यस्थता छांटना | प्रीक्लीनिकल |
जीनोम संपादन (एक्सॉन 50) | जेनअसिस्ट | जेन6050X | क्लीनिकल |
डिस्ट्रोफिन स्टॉप कोडन रीड-थ्रू
तंत्र | कंपनी | दवाई | स्थिति |
|---|---|---|---|
स्टॉप कोडोन रीड-थ्रू | पीटीसी थेरेप्युटिक्स | अटलुरेन | यूरोपीय संघ में सशर्त स्वीकृति |
स्टॉप कोडोन रीड-थ्रू | एचसी बायोसाइंस | टीआरएनए-आधारित दृष्टिकोण | प्रीक्लीनिकल |
स्टॉप कोडोन रीड-थ्रू | टेवार्ड बायोसाइंसेज | टीआरएनए-आधारित दृष्टिकोण | प्रीक्लीनिकल |
सूजनरोधी
तंत्र | कंपनी | दवाई | स्थिति |
|---|---|---|---|
corticosteroid | पीटीसी थेरेप्युटिक्स | एम्फ़्लाज़ा | अनुमत |
corticosteroid | उत्प्रेरक/सैंथेरा/रेवेराजेन | वामोरोलोन/अगमरी | अनुमत |
अन्य उपचार
तंत्र | कंपनी | दवाई | स्थिति |
|---|---|---|---|
मौखिक अणु औषधि | सैटेलोस | सैट-3247 | क्लीनिकल |
एचडीएसी अवरोधक | इटाल्फार्माको | गिविनोस्टैट/डुविज़ैट | अनुमत |
हृदय-व्युत्पन्न एक्सोसोम्स | कैप्रीकॉर थेरेप्युटिक्स | सीएपी-1002 | क्लीनिकल |
मांसपेशी स्टेबलाइजर | एड्जवाइज थेरेप्युटिक्स | ईडीजी-5506 | क्लीनिकल |
CD49d अभिव्यक्ति अवरोधक | एंटीसेन्स थेरेप्यूटिक्स | एटीएल1102 | बंद |
एंटी-IL1बीटा एंटीबॉडी | बच्चों का शोध संस्थान | इलारिस | क्लीनिकल |
पीजीडी सिंथेस अवरोधक | ताइहो फार्मास्युटिकल | टीएएस-205 | क्लीनिकल |
थ्रोम्बोक्सेन रिसेप्टर अवरोधक | कंबरलैंड फार्मास्यूटिकल्स | इफेट्रोबान | क्लीनिकल |
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