5 डीएमडी शोध जिनका आपको 2025 में अनुसरण करना चाहिए

1986 में डिस्ट्रोफिन जीन की खोज के बाद ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए पहला उपचार बाजार में उपलब्ध होने में तीस साल लग गए। इतने सालों में आठ उपचारों को मंजूरी मिलने के साथ, न्यूरोमस्कुलर स्थिति के खिलाफ लड़ाई में महत्वपूर्ण प्रगति हुई है जो घातक हो सकती है।

डीएमडी रोगियों के लिए पिछले दस वर्षों में महत्वपूर्ण प्रगति के बावजूद, अभी भी एक महत्वपूर्ण मांग पूरी नहीं हुई है। आवश्यकता को पूरा करने के लिए, वेव, डायन और एविडिटी जैसे कई व्यवसाय प्रयोगात्मक उपचार विकसित कर रहे हैं जिनका उद्देश्य अधिक प्रभावशीलता और व्यापक पहुंच है।

2025 ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी क्षेत्र के लिए एक सफल वर्ष हो सकता है। जबकि हाल के वर्षों में कई उपचार बाजार में आए हैं, डीएमडी से पीड़ित बच्चों के लिए अभी भी एक महत्वपूर्ण अधूरी जरूरत है। लेकिन कई कंपनियों द्वारा अगली पीढ़ी के उपचारों को आगे बढ़ाने और उद्योग द्वारा अब स्थापित विनियामक मार्गों के साथ, विशेषज्ञों का कहना है कि नए विकल्प क्षितिज पर हैं।

डायन, एविडिटी और Wave Life Sciences जैसी कई कंपनियाँ वर्तमान में इस ज़रूरत को पूरा करने के लिए काम कर रही हैं। एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी की नई पीढ़ी के विकास और Regenxbio और सॉलिड बायो द्वारा पेश की जाने वाली जीन थेरेपी को देखते हुए, यह सोचने का अच्छा कारण है कि आगे DMD उपचार जल्द ही उपलब्ध हो सकते हैं। [और पढ़ें: डीएमडी के लिए अगली पीढ़ी की एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी]

1टीपी2टी: 1टीपी8टी

FDA अब DMD कार्डियोमायोपैथी के लिए Capricor के एलोजेनिक सेल उपचार के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन की समीक्षा कर रहा है। [और पढ़ें: कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स ने डीएमडी कार्डियोमायोपैथी के उपचार के लिए आवेदन प्रस्तुत किया]

अगर इसे मंजूरी मिल जाती है, तो Deramiocel डीएमडी कार्डियोमायोपैथी के इलाज के लिए पहली दवा होगी। लगभग सभी रोगियों में वयस्कता तक हृदय संबंधी समस्याएं विकसित हो जाती हैं, जिससे यह बीमारी से होने वाली मृत्यु का प्राथमिक कारण बन जाती है। एजेंसी इनपुट के आधार पर, Capricor ने पूर्ण FDA अनुमोदन के लिए आवेदन किया है, जो डीएमडी बाजार में असामान्य है क्योंकि अधिकांश दवाओं को FDA के त्वरित अनुमोदन कार्यक्रम के माध्यम से मंजूरी दी जाती है। [और पढ़ें: डेरामियोसेल क्या है?]

Dyne Therapeutics: डायन-251

FDA इनपुट पर आधारित अपनी अगली पीढ़ी की एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी, डायने-251 के लिए तेजी से स्वीकृति प्राप्त करने के लिए, डायने अब एक निर्णायक परीक्षण के लिए भर्ती कर रहा है। डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति का उपयोग सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में किया जाएगा। [और पढ़ें: एक्सॉन स्किपिंग क्या है?]

Wave Life Sciences: WVE-N531

मरीजों की आवश्यकताओं का मूल्यांकन करने के बाद, Wave Life Sciences के सीईओ पॉल बोलनो ने कहा कि अधिक सफल उपचार का रास्ता उच्च डिस्ट्रोफिन उत्पादन और सुसंगत अभिव्यक्ति के लिए बेहतर कोशिका वितरण है।

चरण II अध्ययन के छह महीने के अंतरिम विश्लेषण से पता चला कि वेव के WVE-N531 (एक एक्सॉन 53 स्किपिंग) ने सभी रोगियों में लगातार 9% डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति प्रदर्शित की। बोलनो के अनुसार, इसके परिणामस्वरूप स्वस्थ दिखने वाली मांसपेशियाँ और क्रिएटिन किनेज के रक्त स्तर में कमी आई, जो मांसपेशियों की चोट के लिए एक बायोमार्कर है। वेव को 2025 की पहली तिमाही में पूरे 48-सप्ताह के परिणाम प्रस्तुत करने की उम्मीद है, जिसमें नैदानिक मीट्रिक पर प्रभाव शामिल होगा।

Avidity Biosciences: डेल-ज़ोटा

एक्सॉन 44 पर ध्यान केंद्रित करके, जिसके लिए वर्तमान में कोई अनुमोदित दवा नहीं है, एविडिटी डीएमडी रोगियों के 61टीपी23टी के लिए उपचार प्रदान करने में सक्षम हो सकती है, जो एक्सॉन 44 लंघन के प्रति संवेदनशील हैं।

क्योरड्यूचेन के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी माइकल केली के अनुसार, डेल्पेसीबार्ट ज़ोटाडिरसेन (डेल-ज़ोटा) ने चरण I/II परीक्षण में DMD रोगियों में डिस्ट्रोफ़िन उत्पादन को 25% के सामान्य कार्य तक बढ़ा दिया। यह किसी भी दवा से देखे गए सबसे अच्छे एक्सॉन स्किपिंग सबूतों में से एक है। इसके अतिरिक्त, डेल-ज़ोटा ने क्रिएटिन किनेज को लगभग सामान्य स्तर पर ला दिया।

व्यवसाय 2026 के मध्य में एक बीएलए प्रस्तुत करने का इरादा रखता है, और इस वर्ष एक्सप्लोर44 ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन से अधिक परिणाम अपेक्षित हैं। डेल-ज़ोटा को पहले ही FDA से फास्ट-ट्रैक वर्गीकरण और अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हो चुका है।

1टीपी10टी: आरजीएक्स-202

आरजीएक्स-202, जो वर्तमान में एक महत्वपूर्ण शोध चरण से गुजर रहा है, 1टीपी10टी, जीन थेरेपी बाजार में सरेप्टा के 1टीपी11टी के साथ प्रतिस्पर्धा कर रहा है।

प्रयोग के लिए एक वर्ष या उससे अधिक आयु के तीस रोगियों को भर्ती किया जा रहा है, जिससे कुल जनसंख्या Elevidys के मौजूदा लेबल से कम आयु की हो जाएगी। केली के अनुसार, नवंबर 2024 में प्रकाशित रोगियों के एक छोटे समूह से प्राप्त पहले निष्कर्ष "बेहद उत्साहजनक" थे, जो एक ठोस सुरक्षा प्रोफ़ाइल के साथ-साथ शक्ति और समय फ़ंक्शन परीक्षणों में सुधार दिखाते हैं। 2026 में, Regenxbio एक BLA प्रस्तुत करने की उम्मीद करता है।

केली के अनुसार, डीएमडी जीन का आकार, जो एएवी डिलीवरी वाहन के लिए बहुत बड़ा है, इस क्षेत्र में जीन थेरेपी के लिए एक बड़ी बाधा है। नतीजतन, एक छोटा रूप इस्तेमाल किया जाता है, लेकिन इसका अंतिम उत्पाद पूर्ण आकार के प्रोटीन की तरह काम करने में असमर्थ होता है। Elevidys की तुलना में, Regenxbio की संरचना जीन के कुछ बड़े संस्करण की अनुमति देती है।

केली पिछले परीक्षण के परिणामों को अधिक संख्या में रोगियों तक विस्तारित होते देखना चाहते हैं। यदि यह प्रभावी रहा, तो उन्हें लगता है कि इससे डीएमडी जीन थेरेपी की तलाश कर रहे माता-पिता को एक और विकल्प और मौका मिलेगा।

और अधिक जानें: ड्यूचेन का इलाज (सभी शोधों की सूची)

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