A Entrada Therapeutics lançou oficialmente os testes clínicos na Europa para suas terapias inovadoras de salto de exon visando o exon 44 e o exon 45, marcando um marco significativo no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Essas terapias experimentais são projetadas para tratar mutações genéticas específicas em pacientes com DMD, com o objetivo de restaurar a produção de distrofina e melhorar os desfechos clínicos. O início desses ensaios clínicos destaca o compromisso do Entrada com o avanço da medicina genética de precisão e a expansão do acesso global a novos tratamentos para doenças neuromusculares raras. – Leia mais: O que é Exon Skipping e como funciona? –
Índice
Entrada Exon 44 pulando – NCT07037862 –
Este é um estudo do medicamento experimental ENTR-601-44 em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara.
Início do estudo (estimado): 2025-06-30
Conclusão primária (estimada): 2029-03-28
Conclusão do estudo (estimada): 2029-03-28
Número de participantes (estimado): 24
Locais: Bélgica, Itália, Espanha, Reino Unido.
Idades elegíveis para estudo: 4 anos a 20 anos (criança, adulto)
Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07037862 –
Entrada Exon 45 pulando – NCT07038824 –
Este é um estudo do medicamento experimental ENTR-601-45 em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara.
Início do estudo (estimado): 2025-09-30
Conclusão primária (estimada): 2029-03-01
Conclusão do estudo (estimada): 2029-03-01
Número de participantes (estimado): 24
Locais: Bélgica, Itália, Holanda, Espanha, Reino Unido.
Idades elegíveis para estudo: 4 anos a 20 anos (criança, adulto)
Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07038824 –
Saiba mais sobre Entrada Therapeutics.
Prezada Equipe de Ensaios Clínicos,
Escrevo na qualidade de pai/mãe de um menino de 14 anos diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Seu diagnóstico foi confirmado geneticamente e ele é elegível para terapias direcionadas ao éxon 44.
Gostaríamos de manifestar nosso grande interesse em participar de ensaios clínicos na Europa relevantes para sua mutação e faixa etária. Temos particular interesse em estudos focados em terapias de exclusão de éxons, terapias gênicas ou terapias modificadoras da doença, caso ele atenda aos critérios de elegibilidade.
Estamos sediados na Letônia e dispostos a viajar pela Europa, caso a participação seja possível. Toda a documentação médica necessária, incluindo relatórios genéticos e avaliações clínicas, pode ser fornecida mediante solicitação.
Muito obrigado pelo seu tempo, seu trabalho e sua dedicação em melhorar a vida dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Agradeceríamos muito qualquer orientação ou atualização que você possa compartilhar conosco.