Компания Entrada Therapeutics официально начала клинические испытания в Европе своей инновационной терапии пропуска экзонов, нацеленной на экзон 44 и экзон 45, что стало важной вехой в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Эти исследовательские терапии предназначены для устранения специфических генетических мутаций у пациентов с МДД с целью восстановления выработки дистрофина и улучшения клинических результатов. Начало этих испытаний подчеркивает приверженность Entrada продвижению точной генетической медицины и расширению глобального доступа к новым методам лечения редких нервно-мышечных заболеваний. – Подробнее: Что такое пропуск экзонов и как он работает? –
Оглавление
Entrada Пропуск экзона 44 – NCT07037862 –
Это исследование экспериментального препарата ENTR-601-44 с участием участников, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) — редким генетическим заболеванием.
Начало исследования (предполагаемое): 2025-06-30
Первичное завершение (предполагаемое): 2029-03-28
Завершение исследования (предполагаемое): 2029-03-28
Количество участников (предполагаемое): 24
Места: Бельгия, Италия, Испания, Великобритания.
Возраст, подходящий для обучения: от 4 до 20 лет (ребенок, взрослый)
Основные критерии включения и исключения. – NCT07037862 –
Entrada Пропуск экзона 45 – NCT07038824 –
Это исследование экспериментального препарата ENTR-601-45 с участием участников, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) — редким генетическим заболеванием.
Начало исследования (предполагаемое): 2025-09-30
Первичное завершение (предполагаемое): 2029-03-01
Завершение исследования (предполагаемое): 2029-03-01
Количество участников (предполагаемое): 24
Места: Бельгия, Италия, Нидерланды, Испания, Великобритания.
Возраст, подходящий для обучения: от 4 до 20 лет (ребенок, взрослый)
Основные критерии включения и исключения. – NCT07038824 –
Подробнее о Entrada Therapeutics.
Уважаемая команда клинических исследований!,
Я пишу как родитель 14-летнего мальчика, у которого диагностирована мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Его состояние подтверждено генетически и поддается лечению с помощью таргетной терапии, направленной на экзон 44.
Мы хотели бы выразить нашу серьезную заинтересованность в участии в клинических исследованиях в Европе, имеющих отношение к его мутации и возрастной группе. Нас особенно интересуют исследования, посвященные пропусканию экзонов, генной терапии или терапии, модифицирующей течение заболевания, если он будет соответствовать критериям отбора.
Мы находимся в Латвии и готовы выезжать в другие страны Европы, если участие в программе возможно. Вся необходимая медицинская документация, включая генетические заключения и клинические обследования, может быть предоставлена по запросу.
Большое спасибо за ваше время, вашу работу и вашу приверженность улучшению жизни пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Мы будем искренне признательны за любые советы или обновления, которыми вы сможете с нами поделиться.