الأعضاء الصغيرة المخصصة قد تساعد في تسريع علاج مرض دوشين

وفقًا لدراسة نُشرت اليوم في مجلة Nature، قد تتمكن "الأعضاء" المزروعة في المختبر من التنبؤ بكيفية عمل الأدوية الجينية المستمدة من الحمض النووي الريبوزي. وبفضل هذا النهج، يمكن تقليص الوقت اللازم لاختبار أدوية الحمض النووي الريبوزي المخصصة من أشهر إلى أسابيع.

قد تعمل الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه المخصصة (ASOs) على تسريع الدراسات الخاصة بعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD).

يولد عشرات الآلاف من الأطفال كل عام وهم مصابون بأمراض غامضة ناجمة عن تشوهات وراثية نادرة للغاية لدرجة أنه لم يتم محاولة علاجها حتى الآن. وقد اكتشف الباحثون الآن طريقة لتسريع العمل المختبري المطلوب لاختبار الأدوية المخصصة لبعض هؤلاء الأطفال المرضى باستخدام كتل صغيرة من الأنسجة المنتجة من خلايا دم المرضى.

وقد أظهرت الأوليجونوكليوتيدات المضادة للحس المخصصة نتائج واعدة عند استخدامها لعلاج الأمراض الوراثية النادرة. ومن المرجح أن تتحسن القدرة على تحديد الأفراد المصابين بأمراض غير شائعة والذين لديهم اختلافات جينية مسببة للأمراض قابلة لهذا النهج العلاجي مع استمرار تقدم تكنولوجيا التسلسل السريري.

مصدرNature

اترك ردا

الرجاء إدخال تعليقك!
الرجاء إدخال اسمك هنا


المواضيع الساخنة

مقالات ذات صلة