FDA otorga la designación de enfermedad pediátrica rara al estudio de omisión del exón 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)

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Nippon Shinyaku declaró que NS-051/NCNP-04, un medicamento que se está desarrollando para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

El Nippon Shinyaku y el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría descubrieron conjuntamente el oligonucleótido antisentido NS-051/NCNP-04. Al omitir una parte del material genético del gen de la distrofina, el NS-051/NCNP-04 crea una proteína distrofina funcional con una longitud de cadena un poco más corta, lo que debería evitar el deterioro de la función muscular.

Con un fuerte sentido de propósito, Nippon Shinyaku ha estado desarrollando activamente medicamentos para curar enfermedades poco comunes e intratables con el fin de introducir rápidamente soluciones para los pacientes con DMD.

Leer más: Ensayos clínicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)

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Descargo de responsabilidad: Este artículo tiene fines informativos únicamente y no constituye asesoramiento médico. Los pacientes y sus familias deben consultar las opciones de tratamiento y los ensayos clínicos con sus profesionales de la salud.

La plataforma DMDWarrior Clinical Trials Hub ya está disponible en 10 idiomas y proporciona información sobre ensayos clínicos de distrofia muscular de Duchenne con asistencia de IA en todo el mundo.

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