Nippon Shinyaku 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格认定，该药物正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
美国孤儿药资格认定授予治疗美国患者人数少于20万的疾病的药物，以支持其开发和评估。孤儿药资格认定赋予NS-051/NCNP-04七年的独家市场推广权。 NS-051/NCNP-04 已于 2025 年 1 月被 FDA 授予罕见儿科疾病称号。
DMD 是一种由肌营养不良蛋白 (dystrophin) 缺乏引起的进行性肌肉萎缩症。它会导致骨骼肌、心肌和呼吸肌无力。多种类型的基因突变可导致 DMD，NS-051/NCNP-04 正在开发中，用于治疗已确诊基因突变且适合接受 51 号外显子跳跃疗法的患者。了解更多： 适合外显子 51 跳跃疗法的突变和缺失
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NS-051/NCNP-04是由日本国立神经精神病学研究中心（NCNP，东京小平市；代表理事长：中込和之）与Nippon Shinyaku共同发现的反义寡核苷酸。NS-051/NCNP-04跳过了肌营养不良蛋白基因的部分遗传信息，生成了链长略短的功能性肌营养不良蛋白，有望起到抑制肌肉功能衰退的效果。
在Nippon Shinyaku，我们满怀使命感地致力于开发针对难治性和罕见病的创新新疗法，积极努力尽快为DMD患者带来新的治疗选择。
了解更多: 即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 51 跳跃疗法
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