Nippon Shinyaku a annoncé que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au NS-051/NCNP-04 qui est en cours de développement pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Aux États-Unis, la désignation de médicament orphelin est accordée aux traitements contre des maladies touchant moins de 200 000 patients, soutenant ainsi leur développement et leur évaluation. Cette désignation confère au médicament NS-051/NCNP-04 des droits de commercialisation exclusifs pendant sept ans. Le NS-051/NCNP-04 a déjà reçu la désignation de maladie pédiatrique rare par le FDA en janvier 2025.
La DMD est une maladie progressive d'atrophie musculaire causée par un déficit en dystrophine. Elle entraîne une faiblesse des muscles squelettiques, cardiaques et respiratoires. De nombreux types de mutations génétiques peuvent être à l'origine de la DMD, et le NS-051/NCNP-04 est en cours de développement pour traiter les patients présentant des mutations génétiques confirmées et susceptibles d'être traités par un traitement par saut d'exon 51. En savoir plus : Mutations et délétions sensibles aux thérapies par saut d'exon 51
NS-051/NCNP-04 est un oligonucléotide antisens co-découvert par le Centre national de neurologie et de psychiatrie (NCNP, Kodaira City à Tokyo ; président, Kazuyuki Nakagome) et Nippon Shinyaku. NS-051/NCNP-04 saute une partie de l'information génétique du gène de la dystrophine et produit une protéine de dystrophine fonctionnelle avec une longueur de chaîne légèrement plus courte, ce qui devrait avoir pour effet de supprimer la détérioration de la fonction musculaire.
Chez Nippon Shinyaku, nous nous engageons à développer de nouvelles thérapies innovantes pour les maladies incurables et rares avec un sens de la mission et travaillons activement pour apporter de nouvelles options de traitement aux patients atteints de DMD dès que possible.
Apprendre encore plus: Thérapies par saut d'exon 51 à venir pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
