Nippon Shinyaku, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için geliştirilmekte olan NS-051/NCNP-04'e Yetim İlaç Tanımı verdiğini duyurdu.
ABD'de Yetim İlaç Tanımı, 200.000'den az hastayı etkileyen hastalıkların tedavisine verilir ve bu tedavilerin geliştirilmesini ve değerlendirilmesini destekler. Yetim İlaç Tanımı, NS-051/NCNP-04'e yedi yıllık münhasır pazarlama hakları sağlar. NS-051/NCNP-04'e Ocak 2025'te FDA tarafından Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı verildi.
DMD, distrofin proteininin eksikliğinden kaynaklanan ilerleyici bir kas erimesi hastalığıdır. İskelet, kalp ve solunum kaslarında güçsüzlüğe yol açar. DMD'ye neden olabilecek birçok genetik mutasyon türü vardır ve NS-051/NCNP-04, ekzon 51 atlama tedavisine uygun, doğrulanmış gen mutasyonu olan hastaları tedavi etmek için geliştirilmektedir. Daha Fazla Bilgi Edinin: Ekzon 51 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
NS-051/NCNP-04, Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi (NCNP, Tokyo'daki Kodaira Şehri; Başkan, Kazuyuki Nakagome) ve Nippon Shinyaku tarafından ortak keşfedilen bir antisens oligonükleotiddir. NS-051/NCNP-04, distrofin geninin genetik bilgisinin bir kısmını atlar ve kas fonksiyonu bozulmasını baskılama etkisine sahip olması beklenen, biraz daha kısa zincir uzunluğuna sahip fonksiyonel bir distrofin proteini üretir.
Nippon Shinyaku olarak, misyon bilinciyle, tedavisi zor ve nadir görülen hastalıklar için yenilikçi yeni tedaviler geliştirmeye kendimizi adadık ve DMD hastalarına mümkün olan en kısa sürede yeni tedavi seçenekleri sunmak için aktif olarak çalışıyoruz.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofi Tedavisinde Yaklaşan Ekzon 51 Atlama Terapileri
