Ana Sayfa
Duchenne
Kategoriler
Bakım Rehberleri
Basın Bültenleri
Onaylanmış Terapiler
Araştırmalar
Başyazılar
Aile Hikayeleri
Araçlarımız
Ekzon Kontrol Aracı
Klinik Denemeler
Aktif Çalışmalar
Deneme İstatistikleri
Deneme Haritası
Boru hattı
Ara
Hakkımızda
İletişim
Uygulamalar
Gizlilik Politikası
Buraya yazın...
Ara
Instagram
Facebook
Ana Sayfa
Duchenne
Duchenne MD
Duchenne Nedir?
Genetik Nedenler
Kreatin Kinaz (CK)
Genetik Test
Doğum Öncesi Testler
Becker MD
DMD ve BMD Karşılaştırması
NSAA Değerlendirmesi
Genetik
Genetik Danışmanlık
Distrofin Geni
Genetik Mutasyonlar
Ekzon Silinmesi
Duchenne Taşıyıcıları
DMD'de Nükleotidler
DMD'de İzoformlar
Ekzon Atlama Nedir?
Bakım Rehberleri
Yeni Teşhis Alanlar
Nöromüsküler Ekip
Solunum Cihazları
BiPAP Cihazı
Ayak Bileği Ayak Ortezi
Rabdomiyoliz
Akülü Tekerlekli Sandalye
DMD ile Seyahat Etmek
Sağlık Rehberleri
DMD'de Psikolojik Destek
DMD'de Beslenme
Besin Takviyeleri
Solunum Sağlığı
Diş Sağlığı
Cerrahi ve Anestezi
Yutma Güçlüğü
Steroidler (Kortizon)
Kategoriler
Bakım Rehberleri
Basın Bültenleri
Onaylanmış Terapiler
Araştırmalar
Başyazılar
Aile Hikayeleri
Araçlarımız
Ekzon Kontrol Aracı
Klinik Denemeler
Aktif Çalışmalar
Deneme İstatistikleri
Deneme Haritası
Boru hattı
WhatsApp
Ana Sayfa
Etiketler
Ekzon 51
Ekzon 51
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) için Ekzon 51 Atlama Tedavisi olan Z-Rostudirsen'e İlişkin ABD FDA Biyolojik Ürün Lisans Başvurusunun (BLA) Kabul Edildiğini Duyurdu
Araştırma
DYNE-251 Faz 3 FORZETTO Z-Rostudirsen'in DMD için Klinik Çalışması Resmen Başladı
Araştırma
BioMarin, Duchenne Musküler Distrofisi için BMN 351 Ekzon 51 Atlama Tedavisi Faz 2 Klinik Çalışmasını Başlattı
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Exon 51 Atlama Terapisi (DYNE-251) için 2026'nın 2. Çeyreğinde Hızlandırılmış Onay için Başvuruda Bulunacak
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisi'nde DYNE-251 için Japonya'da Yetim İlaç Tanımı Aldı
DMD
Duchenne Musküler Distrofisi İçin Ekzon 51 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
Basın Bültenleri
FDA, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için NS-051/NCNP-04'e Yetim İlaç Tanımı Verdi
Basın Bültenleri
SQY Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi İçin Ekzon 51 Atlama Terapisi SQY51 İçin Avrupa İlaç Ajansı'ndan Yetim İlaç Tanımı Aldı
Basın Bültenleri
Dyne Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Tedavisinde DYNE-251 için FDA Çığır Açan Terapi Tanımını Duyurdu
1
2
2 Sayfanın 1. Sayfası
Popüler
Elevidys Gen Terapisi Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
Can Ekinci
-
21 Ağustos 2026
Okunması Gerekenler
Araştırma
Del-Zota SAFARI44 Faz 3 Çalışması: Duchenne Kas Distrofisi İçin Yeni Bir Ekzon 44 Atlama Çalışması
Basın Bültenleri
RGX-202 Duchenne Gen Terapisi, NSAA İyileşmesi ve Mikrodistrofin Ekspresyonu Gösteriyor — Ancak Önemli Biyobelirteç Verileri Eksik
Başyazılar
CRISPR GuideX Aracı: CRISPR Bazlı Tedavilerde hfCas12Max
TR
EN
AR
ZH
FR
DE
HI
RU
PT
ES