Dyne Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastası aileler için önemli bir adım daha atarak, Z-Rostudirsen'in DMD için Faz 3 FORZETTO Denemesinin (NCT07608432) başladığını duyurdu.
Küresel Faz 3 çalışması, ekzon 51 atlamasına uygun olan DMD hastalarında z-rostudirsen'i (DYNE-251) değerlendirecektir. Şirket ayrıca, hızlandırılmış onay için bu çeyreğin sonlarında ABD'ye FDA için Biyolojik Ürün Lisans Başvurusu (BLA) sunmayı planlamaktadır. Daha Fazla Bilgi Edinin: BLA ne anlama geliyor?
FORZETTO klinik çalışmasının tasarımı, İtalya'nın Floransa kentinde düzenlenecek olan 19. Uluslararası Nöromüsküler Hastalıklar Kongresi'nde (ICNMD) sunulacaktır.
İçindekiler
Z-Rostudirsen (DYNE-251) Nedir?
Yeni Nesil Ekzon 51 Atlama Terapisi
Z-rostudirsen, diğer adıyla DYNE-251, ekzon 51 atlamasından fayda görebilecek DMD mutasyonlarına sahip kişiler için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir.
Bu tedavi, vücudun kas dokularında ve merkezi sinir sisteminde neredeyse tam uzunlukta distrofin proteini üretmesine yardımcı olmayı amaçlamaktadır. Distrofin, kasları hasardan korumak için gereklidir ve yokluğu DMD hastalarında ilerleyici kas güçsüzlüğüne yol açar.
Dyne Therapeutics'e göre, tedavinin amacı sadece laboratuvar biyobelirteçlerini iyileştirmek değil, aynı zamanda hastaların daha iyi hareket etmelerine, daha iyi nefes almalarına ve günlük yaşam kalitelerini artırmalarına yardımcı olmaktır.
ŞİMDİ DENEYİN: DMD mi yoksa BMD mi? Ekzon Kontrol Aracı
FORZETTO Faz 3 Denemesi Nasıl İlerleyecek?
Küresel Rastgeleleştirilmiş Plasebo Kontrollü Çalışma
DYNE-251 Faz 3 FORZETTO Çalışması, Z-rostudirsen'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış, küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır.
Çalışmanın temel ayrıntıları şunlardır:
- Yaklaşık 90 ayakta tedavi gören erkek katılımcı
- 4 ila 18 yaş arası
- Katılımcıların 51. ekzonun atlanmasına razı olmaları gerekmektedir.
- Hastalar aşağıdaki seçeneklerden birini alacaklardır:
- 20 mg/kg z-rostudirsen
- veya plasebo
- Tedavi dört haftada bir (Q4W) uygulanacaktır.
İlk klinik araştırma merkezi zaten faaliyete geçti ve kayıtlar başladı.
Birincil hedef kas fonksiyonuna odaklanmaktadır
Zeminden Yükselme Hızı Ölçülecektir
Çalışmanın temel amacı, 73. haftada yerden yükselme hızındaki (RFF) veya yükselme süresi (TTR) hızındaki değişiklikleri ölçmektir.
Bu test, hastanın yerden ne kadar hızlı kalkabildiğini ölçer ve DMD klinik çalışmalarında kas gücü ve motor koordinasyonunun önemli bir göstergesi olarak kabul edilir.
Daha önceki Faz 1/2 DELIVER çalışmasında, z-rostudirsen ile tedavi edilen hastalarda, altı ay sonra RFF hızında plasebo ile tedavi edilen katılımcılara kıyasla anlamlı iyileşmeler gözlemlenmiştir.
FORZETTO Çalışmasında Ek İkincil Sonuç Noktaları
Araştırmacılar Hareketliliği ve Akciğer Fonksiyonunu Takip Edecekler
Çalışma ayrıca aşağıdakiler de dahil olmak üzere çeşitli ek fonksiyonel sonuçları değerlendirecektir:
- Adım Hızı 95. Yüzdelik Dilim (SV95C)
- Kuzey Yıldızı Ayaktan Değerlendirme (NSAA)
- 10 Metre Yürüyüş/Koşu (10MWR)
- Dört Basamaklı Tırmanış (4SC)
- Zorlu Vital Kapasite Yüzdesi Tahmini (FVC%p)
Araştırmacılar ayrıca, tedavinin günlük yaşamı nasıl etkileyebileceğini daha iyi anlamak için hastaların bildirdiği sonuçları da toplayacaklar.
İlk 72 haftalık plasebo kontrollü dönemin ardından, uygun katılımcılar 96 haftalık açık etiketli bir uzatma çalışmasına devam edebilirler.
FDA Hedefleri ve Hızlandırılmış Onay Planları
FORZETTO, Geleneksel Onay Sürecinin Tamamını Destekleyebilir
Dyne Therapeutics, şirketin FORZETTO Faz 3 deneme tasarımı ve protokolü konusunda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile uyum sağladığını belirtti.
Bu çalışma, Amerika Birleşik Devletleri'nde hızlandırılmış onay sürecini tam ve geleneksel onay sürecine dönüştürmek için gerekli olan doğrulayıcı deneme niteliğindedir. Çalışma ayrıca ABD dışındaki gelecekteki düzenleyici başvuruları da destekleyebilir.
DMD için Z-Rostudirsen'in Faz 3 FORZETTO Çalışmasının Önemi
DMD Topluluğu İçin Potansiyel Olarak Önemli Bir Gelişme
Duchenne kas distrofisi (DMD) için Z-Rostudirsen'in Dyne Therapeutics Faz 3 FORZETTO Çalışmasının başlatılması, özellikle ekzon 51 atlama tedavilerine uygun hastalar için Duchenne topluluğu açısından önemli bir dönüm noktasıdır.
Umut vadeden önceki klinik veriler ve şu anda devam eden büyük bir doğrulama çalışmasıyla birlikte, araştırmacılar ve aileler, DYNE-251'nin Duchenne kas distrofisi olan kişiler için anlamlı fonksiyonel iyileşmeler sağlayıp sağlayamayacağını yakından izleyecekler.
İletişim Bilgileri
- Adı: Dyne Klinik Araştırmaları
- Telefon Numarası: +1-781-317-1919
- E-posta: [email protected]
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
