Компания Dyne Therapeutics объявила о начале третьей фазы клинических испытаний FORZETTO (NCT07608432) препарата Z-Rostudirsen для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, что знаменует собой еще один важный шаг вперед для семей, затронутых мышечной дистрофией Дюшенна.
В рамках глобального исследования III фазы будет проведена оценка эффективности препарата z-ростудирсен (DYNE-251) у людей с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показана пересадка экзона 51. Компания также планирует подать заявку на получение лицензии на биологический препарат (BLA) в США для ускоренного одобрения препарата FDA в конце этого квартала. Подробнее: Что означает BLA?
Дизайн исследования FORZETTO будет представлен на 19-м Международном конгрессе по нервно-мышечным заболеваниям (ICNMD) во Флоренции, Италия.
Оглавление
Что такое Z-Ростудирсен (DYNE-251)?
Терапия пропуска экзона 51 следующего поколения
Z-ростудирсен, также известный как DYNE-251, — это экспериментальная терапия, разработанная для людей с мутациями гена DMD, которым может помочь пропуск экзона 51.
Цель терапии — помочь организму вырабатывать почти полноразмерный белок дистрофин в мышечных тканях и центральной нервной системе. Дистрофин необходим для защиты мышц от повреждений, и его отсутствие приводит к прогрессирующей мышечной слабости у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Согласно данным Dyne Therapeutics, цель лечения состоит не только в улучшении лабораторных биомаркеров, но и в том, чтобы помочь пациентам лучше двигаться, дышать и улучшить качество жизни.
ПОПРОБУЙТЕ СЕЙЧАС: DMD или BMD? Инструмент проверки экзонов.
Как будет проходить 3-я фаза клинических испытаний FORZETTO
Глобальное рандомизированное плацебо-контролируемое исследование
Исследование DYNE-251 Phase 3 FORZETTO представляет собой глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, разработанное для оценки безопасности и эффективности z-ростудирсена.
Ключевые детали исследования включают:
- Примерно 90 участников мужского пола, способных передвигаться самостоятельно.
- Возраст от 4 до 18 лет
- Участники должны быть готовы к пропуску экзона 51.
- Пациенты получат один из следующих вариантов:
- 20 мг/кг z-ростудирсен
- или плацебо
- Лечение будет проводиться каждые четыре недели (Q4W).
Первый центр клинических испытаний уже активирован, и набор участников открыт.
Основной критерий оценки эффективности — функция мышц.
Будет измерена скорость подъема от уровня пола.
Основная цель исследования — измерить изменения скорости подъема с пола (RFF), также называемой скоростью подъема (TTR), на 73-й неделе.
Этот тест измеряет, насколько быстро пациент может встать с пола, и считается важным показателем мышечной силы и координации движений в клинических исследованиях ДМД.
В более раннем исследовании DELIVER фазы 1/2 у пациентов, получавших z-ростудирсен, наблюдалось значительное улучшение скорости RFF через шесть месяцев по сравнению с участниками, получавшими плацебо.
Дополнительные вторичные конечные точки в исследовании FORZETTO
Исследователи будут отслеживать подвижность и функцию легких.
В ходе исследования также будут оценены несколько дополнительных функциональных результатов, в том числе:
- 95-й процентиль скорости шага (SV95C)
- Амбулаторная оценка North Star (NSAA)
- 10-метровая ходьба/бег (10MWR)
- Подъем по четырем ступеням (4SC)
- Прогнозируемый процент форсированной жизненной емкости легких (FVC%p)
Исследователи также будут собирать данные о результатах лечения, сообщаемые самими пациентами, чтобы лучше понять, как лечение может повлиять на повседневную жизнь.
После первоначального 72-недельного периода с применением плацебо, участники, соответствующие критериям, могут продолжить участие в 96-недельном открытом исследовании.
Планы по выравниванию и ускоренному утверждению FDA
FORZETTO может обеспечить полное традиционное одобрение.
Компания Dyne Therapeutics заявила, что согласовала с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дизайн и протокол третьей фазы клинических испытаний препарата FORZETTO.
Целью данного исследования является проведение подтверждающего испытания, необходимого для потенциального преобразования ускоренного одобрения в полное традиционное одобрение в Соединенных Штатах. Испытание также может послужить основой для будущих заявок на регистрацию лекарственных средств за пределами США.
Почему важны результаты третьей фазы клинических испытаний Dyne Therapeutics FORZETTO препарата Z-Ростудирсен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Потенциально важное событие для сообщества людей с мышечной дистрофией Дюшенна
Начало третьей фазы клинических испытаний Dyne Therapeutics FORZETTO препарата Z-Ростудирсен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна представляет собой важную веху для сообщества пациентов с этим заболеванием, особенно для тех, кто подходит для терапии, направленной на пропуск экзона 51.
Учитывая многообещающие результаты ранних клинических исследований и крупное подтверждающее исследование, которое сейчас проводится, исследователи и семьи будут внимательно следить за тем, сможет ли DYNE-251 обеспечить значимые функциональные улучшения для людей, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна.
Контактная информация
- Название: Dyne Clinical Trials
- Номер телефона: +1-781-317-1919
- Электронная почта: [email protected]
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
