Dyne Therapeutics, Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'nın (MHLW), 51. ekson atlamaya uygun DMD gen mutasyonları olan Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında DYNE-251'ye Yetim İlaç statüsü verdiğini duyurdu. DYNE-251, devam eden Faz 1/2 DELIVER küresel klinik çalışmasında değerlendiriliyor.
Önemli Distrofin Ekspresyonu
Dyne'ın baş tıp görevlisi Dr. Doug Kerr, "DELIVER deneyinde, önemli distrofin ekspresyonuyla yönlendirilen benzeri görülmemiş ve sürdürülebilir işlevsel iyileşme gördük. Bu, DYNE-251'nin Duchenne kas distrofisiyle yaşayan kişilerin bakımını dönüştürme potansiyelini vurguluyor" dedi. "ABD ve Avrupa'daki mevcut atamaları tamamlayan yetim ilaç statüsünün Japonya'da da verilmesiyle, DYNE-251, gelecek vaat eden bir yeni nesil ekzon 51 atlama tedavisi olarak ilerlemeye devam ediyor. Ekzon 51 atlamaya yatkın mutasyonlara sahip bireyler, DMD popülasyonunda en yaygın ve işlevsel olarak en çok etkilenenler arasında yer alıyor. Bu karşılanmamış ihtiyaca yanıt verme potansiyeli, Duchenne topluluğu için işlevsel iyileşme sağlayan bir tedavi geliştirme taahhüdümüzü daha da artırıyor ve Japonya'da DYNE-251 için düzenleyici yolu belirlemek üzere Japon düzenleyicilerle iş birliği yapmayı dört gözle bekliyoruz."
Japonya'da Yetim İlaç DYNE-251 Olarak Belirlendi
Japonya'da Yetim İlaç statüsü, ülkedeki 50.000'den az hastayı etkileyen ve yüksek tıbbi ihtiyaç duyulan nadir hastalıkların tedavisi için tasarlanmış ilaçlara verilmektedir. Avantajlar arasında geliştirme maliyetleri için sübvansiyonlar ve onaylanması halinde 10 yıla kadar potansiyel pazar ayrıcalığı yer almaktadır. DYNE-251 ayrıca, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Çığır Açan Tedavi unvanı, Hızlı Yol ve Nadir Pediatrik Hastalık unvanları ve FDA ile Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) DMD'li bireylerin tedavisi için ekson 51 atlamaya uygun Yetim İlaç unvanı almıştır. Daha fazla bilgi edin: DYNE-251 için Çığır Açan Terapi Tanımı
Oğlum ekzon 51 atlama terapilerine uygun mudur?: Ekzon 51 Atlama Terapilerine Uygun Mutasyonlar ve Delesyonlar
DYNE-251 Hakkında
DYNE-251, ekson 51 atlamaya uygun DMD gen mutasyonları olan DMD'li bireyler için Faz 1/2 küresel DELIVER klinik çalışmasında değerlendirilen araştırma aşamasındaki bir tedavidir. DYNE-251, transferin reseptörü 1'e (TfR1) bağlanan bir antijen bağlayıcı parçaya (Fab) konjuge edilmiş bir fosforodiamidat morfolino oligomerinden (PMO) oluşur. Kas ve merkezi sinir sisteminde (MSS) neredeyse tam uzunlukta distrofin üretimini sağlayarak işlevsel iyileşme sağlamak üzere tasarlanmıştır. DYNE-251, ekson 51 atlamaya uygun DMD'li bireylerin tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) Çığır Açan Tedavi, Hızlı Yol ve Nadir Pediatrik Hastalık unvanlarının yanı sıra FDA ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Yetim İlaç unvanını almıştır.
Dyne, DYNE-251'ye ek olarak bir DMD franchise'ı kuruyor ve 53, 45 ve 44 dahil olmak üzere diğer ekzonları hedef alan klinik öncesi programlara sahip.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Tedavisinde Yaklaşan Exon 51 Atlama Terapileri
