Nippon Shinyaku ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने NS-051/NCNP-04 को अनाथ औषधि का दर्जा प्रदान किया है, जिसे ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए विकसित किया जा रहा है।
अमेरिका में ऑर्फ़न ड्रग डेज़िग्नेशन उन बीमारियों के इलाज के लिए दिया जाता है जो अमेरिका में 200,000 से कम मरीज़ों को प्रभावित करती हैं, और उनके विकास और मूल्यांकन में सहायता करता है। ऑर्फ़न ड्रग डेज़िग्नेशन NS-051/NCNP-04 को सात साल के अनन्य विपणन अधिकार प्रदान करता है। NS-051/NCNP-04 को जनवरी 2025 में FDA द्वारा दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्रदान किया जा चुका है।
डीएमडी एक प्रगतिशील मांसपेशी क्षय रोग है जो डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की कमी के कारण होता है। इससे कंकाल, हृदय और श्वसन की मांसपेशियों में कमज़ोरी आ जाती है। कई प्रकार के आनुवंशिक उत्परिवर्तन डीएमडी का कारण बन सकते हैं, और एनएस-051/एनसीएनपी-04 को उन रोगियों के इलाज के लिए विकसित किया जा रहा है जिनमें एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के लिए उपयुक्त जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि हो चुकी है। और जानें: एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के अनुकूल उत्परिवर्तन और विलोपन
NS-051/NCNP-04 एक एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड है जिसकी खोज नेशनल सेंटर ऑफ़ न्यूरोलॉजी एंड साइकियाट्री (NCNP, कोडैरा सिटी, टोक्यो; अध्यक्ष, काज़ुयुकी नाकागोमे) और Nippon Shinyaku ने मिलकर की है। NS-051/NCNP-04 डिस्ट्रोफिन जीन की आनुवंशिक जानकारी के एक हिस्से को छोड़ देता है और थोड़ी छोटी श्रृंखला लंबाई वाला एक कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन उत्पन्न करता है, जिससे मांसपेशियों के कार्य में गिरावट को रोकने में मदद मिलने की उम्मीद है।
Nippon Shinyaku में, हम एक मिशन की भावना के साथ असाध्य और दुर्लभ रोगों के लिए नवीन उपचार विकसित करने के लिए प्रतिबद्ध हैं और डीएमडी रोगियों के लिए यथाशीघ्र नए उपचार विकल्प लाने के लिए सक्रिय रूप से काम कर रहे हैं।
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