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अनाथ दवा
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प्रेस प्रकाशनी
GEn1E Lifesciences और GEn-1123: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक नया सटीक चिकित्सा दृष्टिकोण
प्रेस प्रकाशनी
यूरोपीय आयोग ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए SGT-003 को अनाथ औषधि का दर्जा दिया।
प्रेस प्रकाशनी
FDA ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए NS-051/NCNP-04 को अनाथ औषधि का दर्जा दिया
प्रेस प्रकाशनी
SQY Therapeutics को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी SQY51 के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी से अनाथ दवा का दर्जा प्राप्त हुआ है।
प्रेस प्रकाशनी
Keros ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए KER-065 को दी गई अमेरिकी FDA अनाथ दवा की मान्यता की घोषणा की
प्रेस प्रकाशनी
मेट्रोफार्म की MP1032 को ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में EMA अनाथ दवा का दर्जा मिला
प्रेस प्रकाशनी
FDA ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के लिए Precision BioSciences द्वारा PBGENE-DMD को एक अनाथ दवा के रूप में नामित किया है
प्रेस प्रकाशनी
Dyne Therapeutics को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में DYNE-251 के लिए यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) अनाथ दवा का दर्जा प्राप्त हुआ
लोकप्रिय
डीएमडी के लिए उपयोग किए जाने वाले Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
कैन एकिनसी
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21 अगस्त, 2026
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अनुसंधान
Del-Zota SAFARI44 चरण 3 परीक्षण: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक नया एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन
प्रेस प्रकाशनी
आरजीएक्स-202 ड्यूशेन जीन थेरेपी से एनएसएए में सुधार और माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति देखी गई है — लेकिन महत्वपूर्ण बायोमार्कर डेटा अभी भी अनुपलब्ध है।
संपादकीय
CRISPR GuideX उपकरण: CRISPR-आधारित चिकित्सा में hfCas12Max
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