Nippon Shinyaku anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a NS-051/NCNP-04 que se está desarrollando para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La Designación de Medicamento Huérfano en EE. UU. se otorga para tratamientos de enfermedades que afectan a menos de 200,000 pacientes en el país, lo que apoya su desarrollo y evaluación. Esta designación otorga al NS-051/NCNP-04 siete años de derechos exclusivos de comercialización. El NS-051/NCNP-04 ya recibió la designación de enfermedad pediátrica rara por parte del FDA en enero de 2025.
La DMD es una enfermedad de desgaste muscular progresivo causada por una deficiencia de la proteína distrofina. Provoca debilidad de los músculos esquelético, cardíaco y respiratorio. Existen muchos tipos de mutaciones genéticas que pueden causar DMD, y el NS-051/NCNP-04 se está desarrollando para tratar a pacientes con mutaciones genéticas confirmadas susceptibles a la terapia de omisión del exón 51. Más información: Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 51
NS-051/NCNP-04 es un oligonucleótido antisentido, codescubierto por el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP, Kodaira City, Tokio; presidente: Kazuyuki Nakagome) y Nippon Shinyaku. NS-051/NCNP-04 omite parte de la información genética del gen de la distrofina y produce una proteína distrofina funcional con una longitud de cadena ligeramente más corta, que se espera que tenga el efecto de suprimir el deterioro de la función muscular.
En Nippon Shinyaku, estamos comprometidos con el desarrollo de nuevas terapias innovadoras para enfermedades raras e intratables con un sentido de misión y trabajando activamente para brindar nuevas opciones de tratamiento a los pacientes con DMD lo antes posible.
Más información: Próximas terapias de omisión del exón 51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
