FDA присвоил препарату GIVI-MPC статус орфанного препарата (ODD) IPS HEART из-за его исключительной способности вызывать образование новых мышечных волокон с полноразмерным дистрофином у пациентов с мышечной дистрофией Беккера (МДБ).
В настоящее время IPS HEART продемонстрировала, что GIVI-MPCs производят новые человеческие мышцы с полноразмерным человеческим дистрофином в мышиной модели саркопении, ювенильных и очень старых мышечных дистрофиях Дюшенна (МДД) у мышей и дистрофических свиней. Чтобы продемонстрировать исключительный потенциал платформы GIVI-MPCs для обращения вспять изнуряющих заболеваний, FDA ранее предоставила GIVI-MPCs статус орфанного препарата для МДД.
- Подписывайтесь на нас -
