El FDA designa como medicamento huérfano la terapia con células madre GIVI-MPC de IPS HEART para la distrofia muscular de Becker

Para el tratamiento de la distrofia muscular de Becker (DMB), el FDA ha designado a GIVI-MPC de IPS Heart, una terapia con células madre destinada a ayudar a los pacientes con distrofia muscular (DM) a desarrollar tejido muscular nuevo, como medicamento huérfano.

El FDA ha otorgado a IPS HEART la designación de medicamento huérfano (ODD) para GIVI-MPC debido a su capacidad excepcional para producir músculo nuevo con distrofina de longitud completa en pacientes con distrofia muscular de Becker (BMD).

IPS HEART ha demostrado que las MPC de GIVI producen nuevos músculos humanos con distrofina humana de longitud completa en un modelo de ratón con sarcopenia, ratones con distrofia muscular de Duchenne (DMD) jóvenes y muy viejos y cerdos distróficos. Para demostrar el potencial excepcional de la plataforma de las MPC de GIVI para revertir enfermedades debilitantes, el FDA otorgó previamente a las MPC de GIVI la designación de medicamento huérfano para la DMD.

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