O FDA designa a terapia com células-tronco GIVI-MPC da IPS HEART para distrofia muscular de Becker como um medicamento órfão

Para o tratamento da distrofia muscular de Becker (BMD), o FDA designou o GIVI-MPC da IPS Heart, uma terapia com células-tronco destinada a ajudar pacientes com distrofia muscular (DM) a desenvolver novo tecido muscular, como um medicamento órfão.

O FDA recebeu a designação de medicamento órfão (ODD) do IPS HEART para GIVI-MPCs devido à sua capacidade excepcional de produzir novos músculos com distrofina de comprimento total em pacientes com distrofia muscular de Becker (BMD).

Foi agora demonstrado pelo IPS HEART que GIVI-MPCs produzem novo músculo humano com distrofina humana de comprimento total em um modelo murino de sarcopenia, camundongos jovens e muito velhos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e porcos distróficos. A fim de demonstrar o potencial excepcional da plataforma GIVI-MPCs para reverter doenças debilitantes, o FDA concedeu anteriormente a Designação de Medicamento Órfão para DMD aos GIVI-MPCs.

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