家研究 FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药 研究 2025年1月15日 制药巨头放弃基于 AAV 的基因治疗研究后,杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的下一步该如何做? 2025 年 5 月 13 日 微肌营养不良蛋白:每个人都在思考的 5 个关键问题 2025 年 5 月 10 日 SonoThera超声介导的递送方法可将全长肌营养不良蛋白递送至细胞 2025 年 5 月 7 日 Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据 2025 年 5 月 5 日 Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议 2025 年 5 月 5 日 为了治疗贝克尔型肌营养不良症 (BMD),FDA 已将 IPS Heart 的 GIVI-MPC(一种旨在帮助肌营养不良症 (MD) 患者长出新肌肉组织的干细胞疗法)指定为孤儿药。 FDA 已授予 GIVI-MPC IPS HEART 孤儿药资格 (ODD),因为它具有在贝克尔型肌营养不良症 (BMD) 患者中产生具有全长肌营养不良蛋白的新肌肉的卓越能力。 IPS HEART 现已证明,GIVI-MPC 可在肌肉减少症小鼠模型、幼年和老年杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠以及营养不良猪中产生具有全长人类肌营养不良蛋白的新人类肌肉。为了证明 GIVI-MPC 在逆转衰弱性疾病方面具有卓越的平台潜力,FDA 先前已授予 GIVI-MPC 用于治疗 DMD 的孤儿药称号。 - 跟着我们 - 来源BUSINESS WIRE 标签贝克尔肌营养不良症肌营养不良蛋白FDAGIVI矩阵模型IPS HEART 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章ImmunoForge 获得 FDA IND 批准,用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验下一篇文章3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧 发表评论 取消回复 评论: 请输入您的评论! 姓名:* 请在此输入您的姓名 电子邮件:* 您输入的电子邮件地址不正确! 请在此输入您的电子邮件地址 网站: 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站,以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法 Duvyzat (Givinostat) 是什么? 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025年1月14日Edgewise Therapeutics 宣布 2025 年计划 DMD 战士 - 2025年1月24日Genethon 和 Eukar 的合作会降低基因治疗的成本吗? DMD 战士 - 2025年1月29日您应该了解的有关 Genethon 的杜氏肌营养不良症基因疗法 GNT0004 的一切 加载更多