家新闻稿 3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧 新闻稿 2025年1月15日 Entrada Therapeutics 在欧洲开始进行外显子 44 和外显子 45 跳跃疗法临床试验 2025 年 6 月 27 日 Wellcome Trust 捐赠 1000 万英镑用于治疗罕见疾病 2025 年 6 月 26 日 Edgewise Therapeutics 报告 Sevasemten 治疗贝克尔型和杜氏型肌营养不良症的方案取得积极成果 2025 年 6 月 26 日 Precision BioSciences 获得 FDA 罕见儿科疾病认定,PBGENE-DMD 用于治疗杜氏肌营养不良症 2025 年 6 月 25 日 Capricor Therapeutics 为杜氏肌营养不良症患者提供 Deramiocel 生物制品许可申请 (BLA) 的监管更新 2025 年 6 月 24 日 据联邦监管机构报告,Biogen Inc.和Sarepta Therapeutics Inc.的药品批准暴露出美国药品监管机构为加快药品审批以满足未满足的医疗需求而采用的程序存在问题。 美国卫生与公众服务部监察长办公室周二报告称,尽管证据不充分且审查人员意见分歧,美国食品药品管理局还是迅速批准了百健公司的 Aduhelm、Sarepta 公司的 Exondys 51(eteplirsen)和 Covis Pharma 公司的 Makena。分析发现,其中一例药物没有关于重要选择的记录。 - 跟着我们 - 来源Office of Inspector General 标签EteplirsenExondys 51FDAOffice of Inspector General萨雷普塔 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药下一篇文章Liubov Gushchina 博士的外显子 17 跳跃研究获得资助 发表评论 取消回复 评论: 请输入您的评论! 姓名:* 请在此输入您的姓名 电子邮件:* 您输入的电子邮件地址不正确! 请在此输入您的电子邮件地址 网站: 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站,以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法 杜氏肌营养不良症:治疗和费用 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025 年 5 月 28 日Entrada Therapeutics 获得欧盟授权,开展杜氏肌营养不良症外显子 45 跳跃临床试验 DMD 战士 - 2025年1月1日关于杜氏肌营养不良症蛋白质相互作用的新研究有助于开发更有针对性的治疗方法 DMD 战士 - 2025年4月2日神奇类固醇 Vamorolone (Agamree) 可以为 DMD 提供更安全的治疗 加载更多