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Exondys 51
Exondys 51
新闻稿
Eteplirsen (Exondys 51) 治疗可显著减缓杜氏肌营养不良症患者的心脏功能衰退
新闻稿
3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧
社论
有资格接受外显子 51 跳跃治疗 (Eteplirsen) 的土耳其 DMD 患者向卫生部申请药物
已批准的疗法
关于 Eteplirsen (Exondys 51) 用于 DMD 治疗的常见问题
受欢迎的
关于用于DMD的Elevidys的常见问题
坎·叶金哲
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2026 年 8 月 21 日
必读
研究
Del-Zota SAFARI44 三期临床试验:一项针对杜氏肌营养不良症的新型外显子 44 跳跃疗法研究
新闻稿
RGX-202 杜氏肌营养不良症基因疗法显示出非甾体抗炎药(NSAA)改善和微型肌营养不良蛋白表达——但重要的生物标志物数据缺失
社论
CRISPR GuideX 工具:基于 CRISPR 的疗法中的 hfCas12Max
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