FDA ने बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए IPS HEART की GIVI-MPC स्टेम सेल थेरेपी को अनाथ दवा घोषित किया

बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (BMD) के उपचार के लिए, FDA ने IPS हार्ट के GIVI-MPC को एक अनाथ औषधि के रूप में नामित किया है, जो एक स्टेम सेल थेरेपी है जिसका उद्देश्य मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (MD) से पीड़ित रोगियों को नए मांसपेशी ऊतक विकसित करने में मदद करना है।

FDA को GIVI-MPCs के लिए IPS HEART अनाथ औषधि पदनाम (ODD) प्रदान किया गया है, क्योंकि इसमें बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (BMD) के रोगियों में पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन के साथ नई मांसपेशियों का उत्पादन करने की असाधारण क्षमता है।

अब IPS HEART द्वारा यह प्रदर्शित किया गया है कि GIVI-MPCs सार्कोपेनिया, किशोर और बहुत पुराने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) चूहों और डिस्ट्रोफिक सूअरों के माउस मॉडल में पूर्ण लंबाई वाले मानव डिस्ट्रोफिन के साथ नई मानव मांसपेशी का उत्पादन करते हैं। दुर्बल करने वाली बीमारियों को उलटने के लिए GIVI-MPCs की असाधारण प्लेटफ़ॉर्म क्षमता को प्रदर्शित करने के लिए, FDA ने पहले DMD के लिए GIVI-MPCs को अनाथ दवा पदनाम दिया था।

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स्रोतBUSINESS WIRE

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