Elevidys 是 Sarepta Therapeutics 公司开发的一种用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法,目前正在接受不同地区监管机构的审查,包括欧洲药品管理局 (EMA)。截至目前,很难确定 Elevidys 是否会获得 EMA 的批准,因为该决定取决于各种因素,例如临床试验数据、安全性、有效性以及 EMA 对该疗法的整体效益风险状况的评估。
在美国,该疗法已获得 FDA 的加速批准,但在欧洲,审查过程仍在进行中。EMA 将仔细评估现有的临床数据,然后再做出决定。虽然 FDA 的批准为 Elevidys 在其他市场的批准带来了一些乐观情绪,但每个监管机构都有自己的审批流程和标准。
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Elevidys 在哪些国家获得批准?
全球唯一获批的杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys于2023年6月在美国获得加速批准,目前已在阿联酋、卡塔尔、科威特、巴林、阿曼、巴西和以色列获批,用于治疗确诊携带DMD基因突变、年龄在4岁以上的杜氏肌营养不良症儿童。
罗氏在哪些国家申请了Elevidys的授权?
目前,欧洲(EMA)、日本、瑞士、新加坡、香港和沙特阿拉伯正在审核批准申请。
Elevidys' Embark 临床试验的中期结果可能会影响决策
罗氏公司公布了新的 EMBARK 数据,显示 Elevidys 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者具有显著且持久的益处。正在进行的研究的积极消息可能会影响 EMA 进程,因为许多 DMD 患者将 Elevidys 视为希望之源。[阅读更多: EMBARK 研究的新结果]
为什么Sarepta和Roche仅在某些国家申请注册?
Sarepta 目前正在向日本、瑞士、新加坡、香港和沙特阿拉伯等高收入国家申请 Elevidys 的批准,这引起了经济条件较差国家的 DMD 患者的担忧。[阅读更多: Sarepta 2025 年收入预期]
作为 DMD Warrior,我们向 Sarepta 和 Roche 询问了他们将在哪些其他国家申请许可,但我们尚未收到书面回复。
DMD 患者期望 ELEVIDYS 的价格能够尽快降低,并在所有国家进行注册申请。
家人担心 Sarepta 的另一种基因疗法是否会获得 EMA 批准
许多 DMD 患者担心欧洲正在开发的杜氏肌营养不良症基因疗法可能会对 EMA 对 Elevidys 的决定产生负面影响。
许多家庭担心卫生部门对金钱的贪婪可能会影响所做的决定。
这些家庭希望 Elevidys 的价格更低,并希望达成类似巴西的风险共担协议。[了解更多: 风险分担模型]
了解更多: 即将面世的 DMD 潜在新基因疗法
Genethon 与 Sarepta 于 2017 年展开合作
Elevidys由萨雷普塔公司研制,价格昂贵,且尚未获得各国批准,但其成本至今仍未降低。
2017 年,Genethon 和 Sarepta 开始建立研究合作伙伴关系,以完成该产品的临床前开发。随着利用这种微肌营养不良蛋白方法共同开发临床基因治疗计划,2020 年宣布的协议加强并扩大了这一伙伴关系。[阅读更多: Genethon 与 Sarepta 合作]
根据协议,Sarepta 将负责 GNT0004 产品在世界其他地区的商业化,而 Genethon 将负责该产品在欧洲(英国除外)的商业化。Genethon 有权从 Sarepta 获得版税、开发和商业里程碑以及预付款。[阅读: Genethon基因治疗GNT0004]
DMD 患者担心 Genethon 正在开发的 GNT0004 基因疗法与 ELEVIDYS 一样昂贵。
了解更多: 关于 Elevidys 的常见问题解答
定价政策应修改
一种患者不易获得的治疗方法,不管它有多么有效,也不会被所有人采用。
每个人都应该能够从这些治疗中受益,而不仅仅是那些经济富裕的人。
因此,我们呼吁全世界所有阅读本文的DMD患者,通过各种渠道联系罗氏和萨雷普塔,要求他们在您所在的国家申请许可。
[…] Elevidys 会获得欧洲药品管理局 (EMA) 的批准吗? […]
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