Wird Elevidys die Zulassung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erhalten?

Elevidys, eine von Sarepta Therapeutics entwickelte Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), wird derzeit von Aufsichtsbehörden in verschiedenen Regionen geprüft, darunter auch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Derzeit lässt sich nur schwer mit Sicherheit vorhersagen, ob Elevidys von der EMA zugelassen wird, da die Entscheidung von verschiedenen Faktoren abhängt, wie etwa Daten aus klinischen Studien, Sicherheit, Wirksamkeit und der Bewertung des allgemeinen Nutzen-Risiko-Profils der Behandlung durch die EMA.

In den USA hat die Therapie bereits eine beschleunigte Zulassung durch die FDA erhalten, in Europa läuft der Überprüfungsprozess jedoch noch. Die EMA wird die verfügbaren klinischen Daten sorgfältig prüfen, bevor sie ihre Entscheidung trifft. Während die Zulassung der FDA Anlass zu etwas Optimismus für die Zulassung der Elevidys in anderen Märkten gibt, hat jede Zulassungsbehörde ihre eigenen Verfahren und Standards für die Zulassung.

In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen?

Die weltweit einzige zugelassene Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne, Elevidys, erhielt im Juni 2023 in den USA eine beschleunigte Zulassung und ist derzeit in den Vereinigten Arabischen Emiraten, Katar, Kuwait, Bahrain, Oman, Brasilien und Israel zur Behandlung gehfähiger Kinder mit Duchenne zugelassen, die eine bestätigte Mutation im DMD-Gen aufweisen und mindestens 4 Jahre alt sind.

In welchen Ländern hat Roche eine Zulassung für Elevidys beantragt?

Zulassungsanträge werden derzeit in Europa (EMA), Japan, der Schweiz, Singapur, Hongkong und Saudi-Arabien geprüft.

Zwischenergebnisse aus der klinischen Studie „Embark“ für Elevidys könnten Einfluss auf die Entscheidung haben

Roche hat neue EMBARK-Daten bekannt gegeben, die signifikante und lang anhaltende Vorteile von Elevidys für ambulante Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zeigen. Positive Nachrichten aus laufenden Studien könnten den EMA-Prozess beeinflussen, da viele DMD-Patienten Elevidys als Quelle der Hoffnung betrachten. [Weiterlesen: Neue Ergebnisse aus der EMBARK-Studie]

Warum beantragen Sarepta und Roche die Registrierung nur in bestimmten Ländern?

Sarepta beantragt derzeit die Zulassung von Elevidys in Ländern mit hohem Einkommen wie Japan, der Schweiz, Singapur, Hongkong und Saudi-Arabien, was bei DMD-Patienten in finanziell benachteiligten Ländern Besorgnis auslöst. [Weiterlesen: Sareptas Umsatzerwartungen im Jahr 2025]

Als DMD Warrior haben wir Sarepta und Roche gefragt, in welchen anderen Ländern sie eine Lizenz beantragen werden, aber wir haben noch keine schriftliche Antwort erhalten.

DMD-Patienten erwarten, dass der Preis von ELEVIDYS so schnell wie möglich gesenkt wird und dass in allen Ländern Zulassungsanträge gestellt werden.

Familien sind besorgt, wenn Sarepta für eine andere Gentherapie nicht von EMA zugelassen wird

Viele DMD-Patienten befürchten, dass die in Europa derzeit entwickelten Duchenne-Gentherapien die Entscheidung von EMA zu Elevidys negativ beeinflussen könnten.

Viele Familien befürchten, dass die Geldgier im Gesundheitssektor Einfluss auf die zu treffenden Entscheidungen haben könnte.

Die Familien wollen einen niedrigeren Preis für Elevidys und eine Risikoteilungsvereinbarung wie in Brasilien. [Weitere Informationen: Risikoteilungsmodell]

Mehr erfahren: Mögliche neue Gentherapien für DMD

Genethon und Sarepta haben 2017 zusammengearbeitet

Die Kosten für Elevidys, das von Sarepta entwickelt wurde und für seinen exorbitanten Preis und die Tatsache bekannt ist, dass es noch nicht in allen Ländern die Zulassung erhalten hat, konnten bisher nicht gesenkt werden.

Im Jahr 2017 begannen Genethon und Sarepta eine Forschungspartnerschaft, um die präklinische Entwicklung des Produkts abzuschließen. Mit der gemeinsamen Entwicklung des klinischen Gentherapieprogramms unter Verwendung dieser Mikrodystrophin-Methode stärkt und erweitert die 2020 angekündigte Vereinbarung diese Partnerschaft. [Mehr lesen: Genethon-Zusammenarbeit mit Sarepta]

Gemäß der Vereinbarung wird Sarepta die Vermarktung des Produkts GNT0004 im Rest der Welt übernehmen, während Genethon sich um die Vermarktung in Europa (außer Großbritannien) kümmert. Genethon hat Anspruch auf Lizenzgebühren, Entwicklungs- und kommerzielle Meilensteine sowie eine Vorauszahlung von Sarepta. [Lesen Sie: Genethon Gentherapie GNT0004]

DMD-Patienten sind besorgt, dass die in der Entwicklung befindliche Gentherapie GNT0004 von Genethon genauso teuer ist wie ELEVIDYS.

Mehr erfahren: FAQ zu Elevidys

Preispolitik sollte überarbeitet werden

Nicht jeder wird eine Behandlungsmethode anwenden, die für Patienten schwer zugänglich ist, egal wie wirksam sie ist.

Jeder sollte von diesen Behandlungen profitieren können, nicht nur diejenigen, die finanziell gut gestellt sind.

Aus diesem Grund rufen wir alle DMD-Patienten auf der ganzen Welt, die diesen Artikel lesen, auf, sich über alle Kanäle an Roche und Sarepta zu wenden und sie aufzufordern, eine Lizenz in Ihrem Land zu beantragen.