家研究 斑马鱼建模在杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究中展现出前景 研究 2024年12月30日 ImmunoForge 获得 FDA IND 批准，用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验 2025年1月14日 Sarepta 重申 2025 年产品净收入总额将达到 $30 亿美元 2025年1月14日 Wave Life Sciences 宣布计划于 2025 年开展外显子 53 跳跃研究 2025年1月14日 Edgewise Therapeutics 宣布 2025 年计划 2025年1月14日 Vamorolone（Agamree）在苏格兰获得批准 2025年1月13日 斑马鱼具有遗传可塑性，并且能够进行大规模诱变筛选和 CRISPR-Cas9 基因编辑，因此为模拟杜氏肌营养不良症提供了独特的机会。 斑马鱼 (Danio rerio) 已成为研究肌肉骨骼发育和相关疾病病理生理学的宝贵模型生物。斑马鱼的关键基因和生物过程与人类非常相似，快速发育和透明胚胎使斑马鱼成为体内研究骨骼和肌肉形成以及肌肉骨骼疾病的分子机制的理想选择。 研究重点是利用斑马鱼模拟各种肌肉骨骼疾病，尤其注重骨质疏松症和成骨不全症等骨骼疾病以及杜氏肌营养不良症等肌肉疾病。 阅读更多 标签CRISPR-Cas9基因编辑斑马鱼 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章我如何知道我的孩子是否患有肌肉萎缩症？下一篇文章关于杜氏肌营养不良症蛋白质相互作用的新研究有助于开发更有针对性的治疗方法 发表评论 取消回复 评论： 请输入您的评论！ 姓名：* 请在此输入您的姓名 电子邮件：* 您输入的电子邮件地址不正确！ 请在此输入您的电子邮件地址 网站： 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站，以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 Capricor Therapeutics 提交 DMD 心肌病治疗申请 杜氏肌营养不良症的治疗方法（所有研究列表） 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025年1月2日尽管杜氏肌营养不良症基因疗法具有免疫原性类效应，但它是否是一种合适的治疗方法？ DMD 战士 - 2025年1月5日杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法 DMD 战士 - 2024年9月20日杜氏肌营养不良症的治疗方法（所有研究列表） 加载更多
