家研究 斑马鱼建模在杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究中展现出前景 研究 2024年12月30日 俄罗斯Circle of Kindness基金会宣布18%基因疗法降价，Elevidys基因疗法降价 2025年4月23日 Satellos 准备启动 SAT-3247 治疗杜氏肌营养不良症的 2 期临床研究 2025年4月22日 Del-zota（EXPLORE44）可为接受外显子44跳跃治疗的患者提供接近30%的正常肌营养不良蛋白生成 2025年4月18日 Belief BioMed BBM-D101基因疗法获得国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准 2025年4月18日 阿肯色州儿童医院神经科医生 Aravindhan Veerapandiyan 博士回顾 RGX-202 基因治疗研究 2025年4月16日 斑马鱼具有遗传可塑性，并且能够进行大规模诱变筛选和 CRISPR-Cas9 基因编辑，因此为模拟杜氏肌营养不良症提供了独特的机会。 斑马鱼 (Danio rerio) 已成为研究肌肉骨骼发育和相关疾病病理生理学的宝贵模型生物。斑马鱼的关键基因和生物过程与人类非常相似，快速发育和透明胚胎使斑马鱼成为体内研究骨骼和肌肉形成以及肌肉骨骼疾病的分子机制的理想选择。 研究重点是利用斑马鱼模拟各种肌肉骨骼疾病，尤其注重骨质疏松症和成骨不全症等骨骼疾病以及杜氏肌营养不良症等肌肉疾病。 阅读更多 - 跟着我们 - 标签CRISPR-Cas9基因编辑斑马鱼 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章我如何知道我的孩子是否患有肌肉萎缩症？下一篇文章关于杜氏肌营养不良症蛋白质相互作用的新研究有助于开发更有针对性的治疗方法 发表评论 取消回复 评论： 请输入您的评论！ 姓名：* 请在此输入您的姓名 电子邮件：* 您输入的电子邮件地址不正确！ 请在此输入您的电子邮件地址 网站： 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站，以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 Duvyzat (Givinostat) 是什么？ 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025年4月14日Givinostat EMA 批准：Givinostat (Duvyzat) 何时在欧洲获得批准？ DMD 战士 - 2025年2月16日我们呼吁卫生部和制药商对杜氏肌营养不良症的治疗采取行动 DMD 战士 - 2025年4月8日免疫系统可能会降低杜氏肌营养不良症基因治疗的有效性 加载更多
