Solid Biosciences anunció una actualización regulatoria positiva de su reciente reunión Tipo C con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) que respalda el avance continuo de SGT-003 como un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.
- IMPACTO DUCHENNE: La empresa se alineó con FDA en el diseño de un ensayo de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.
- IMPACTO DUCHENNE: La compañía prevé la primera dosis a los participantes en el primer trimestre de 2026 –
- La empresa planea reuniones adicionales con el FDA en el primer semestre de 2026 para alinearse en una posible vía de aprobación acelerada para SGT-003.
- INSPIRE DUCHENNE: SGT-003 sigue siendo generalmente bien tolerado con 36 participantes dosificados hasta el 9 de febrero de 2026, en el ensayo de fase 1/2.
El FDA estuvo de acuerdo en que el diseño del ensayo era razonable e incluía: la población de pacientes ambulatorios de 7 a <12 años de edad, el criterio de valoración principal del cambio desde el valor inicial en la velocidad del tiempo de ascenso (TTR) desde la posición supina evaluada a los 18 meses y otros criterios de valoración secundarios clave.
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