Компания Solid Biosciences объявила о положительном результате недавней встречи с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), которая подтверждает целесообразность дальнейшего продвижения SGT-003 в качестве потенциального средства лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
- IMPACT DUCHENNE: Компания сотрудничает с FDA в рамках рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования III фазы.
- IMPACT DUCHENNE: Компания ожидает начала приема препарата первыми участниками исследования в первом квартале 2026 года.
- Компания планирует провести дополнительные встречи с представителем FDA в первой половине 2026 года для согласования потенциального ускоренного процесса утверждения SGT-003.
- INSPIRE DUCHENNE: Препарат SGT-003 в целом хорошо переносится, по состоянию на 9 февраля 2026 года дозу получили 36 участников в рамках исследования фазы 1/2.
В рамках исследования FDA было подтверждено, что дизайн исследования является обоснованным, включая: группу пациентов, способных самостоятельно передвигаться, в возрасте от 7 до <12 лет; первичную конечную точку – изменение скорости подъема (TTR) из положения лежа на спине по сравнению с исходным уровнем, оцениваемое через 18 месяцев; и другие ключевые вторичные конечные точки.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
