Solid Biosciences, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile yakın zamanda gerçekleştirilen C Tipi toplantısından (FDA) olumlu bir düzenleyici güncelleme aldığını duyurdu; bu güncelleme, SGT-003'ün Duchenne kas distrofisi için potansiyel bir tedavi olarak geliştirilmesinin devamını destekliyor.
- IMPACT DUCHENNE: Şirket, Faz 3 randomize, çift kör, plasebo kontrollü klinik çalışma tasarımı konusunda FDA ile iş birliği yapıyor.
- IMPACT DUCHENNE: Şirket, ilk katılımcı dozlamasının 2026'nın ilk çeyreğinde yapılmasını öngörüyor.
- Şirket, SGT-003 için potansiyel hızlandırılmış onay yoluna ilişkin mutabakata varmak amacıyla 2026 yılının ilk yarısında FDA ile ek toplantılar yapmayı planlıyor.
- INSPIRE DUCHENNE: SGT-003, Faz 1/2 çalışmasında 9 Şubat 2026 itibarıyla 36 katılımcıda genel olarak iyi tolere edilmeye devam etmektedir.
FDA, aşağıdaki unsurları içeren çalışma tasarımının makul olduğunu kabul etti: 7 ila <12 yaş arası ayakta durabilen katılımcılardan oluşan hasta popülasyonu, 18. ayda değerlendirilen sırtüstü pozisyondan kalkma süresindeki (TTR) başlangıç değerine göre değişimin birincil sonlanım noktası ve diğer önemli ikincil sonlanım noktaları.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
- Bizi takip edin -
