Solid Biosciences gab ein positives regulatorisches Update von seinem kürzlich stattgefundenen Typ-C-Treffen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bekannt, das die weitere Entwicklung von SGT-003 als potenzielle Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie unterstützt.
- IMPACT DUCHENNE: Unternehmen stimmt mit FDA über das Design der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie überein –
- IMPACT DUCHENNE: Unternehmen rechnet mit der ersten Verabreichung an Studienteilnehmer im ersten Quartal 2026 –
- Das Unternehmen plant weitere Treffen mit dem FDA im ersten Halbjahr 2026, um einen möglichen beschleunigten Zulassungsweg für SGT-003 abzustimmen –
- INSPIRE DUCHENNE: SGT-003 wird in der Phase-1/2-Studie weiterhin im Allgemeinen gut vertragen; bis zum 9. Februar 2026 wurden 36 Teilnehmer behandelt.
Die FDA stimmte zu, dass das Studiendesign angemessen sei, einschließlich: der Patientenpopulation von gehfähigen Teilnehmern im Alter von 7 bis unter 12 Jahren, des primären Endpunkts der Veränderung der Time to Rise (TTR)-Geschwindigkeit aus der Rückenlage gegenüber dem Ausgangswert, bewertet nach 18 Monaten, und anderer wichtiger sekundärer Endpunkte.
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