REGENXBIO anunció la finalización de la inscripción en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE de RGX-202, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, así como la producción exitosa de los primeros lotes destinados al suministro comercial. Leer más: NCT05693142.
“La comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne necesita urgentemente nuevas opciones de tratamiento que proporcionen resultados duraderos y seguros, y que puedan cambiar significativamente el curso de esta enfermedad degenerativa. ”Al completar este hito crucial del ensayo y fabricar internamente nuestras primeras dosis destinadas a uso comercial, nos acercamos aún más a ofrecer RGX-202 como una posible terapia génica de primera clase para pacientes con distrofia muscular de Duchenne con opciones limitadas”, dijo Curran Simpson, presidente y director ejecutivo de REGENXBIO. “El enfoque terapéutico diferenciado detrás de RGX-202, que incluye nuestros niveles de pureza de producto líderes en la industria y una nueva construcción con el dominio C-terminal, ha dado como resultado un perfil de seguridad y eficacia positivo, con un beneficio funcional consistente observado en la Fase I/II. Con estos resultados tan alentadores, nos comprometemos a ampliar nuestro suministro comercial y a compartir datos clave de primera línea a principios del segundo trimestre del próximo año.”
Más información: Comienza el ensayo clínico de fase 3 de la terapia génica RGX-202
Resultados clave sobre RGX-202
- Los pacientes tratados con RGX-202 demuestran una expresión de microdistrofina consistente y robusta, así como una mejoría funcional en comparación con la evolución natural de la enfermedad en la fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE, lo que respalda su posible aprobación mediante la vía de aprobación acelerada.
- REGENXBIO continúa reclutando pacientes para el ensayo confirmatorio.
- Los primeros lotes destinados al suministro comercial se fabricaron en el Centro de Innovación de Fabricación interno.
- Capacidad para producir hasta 2.500 dosis de RGX-202 al año.
- Se prevé que los datos principales se publiquen a principios del segundo trimestre de 2026 y que la solicitud de licencia biológica se presente a mediados de 2026.
Mecanismo de acción del RGX-202
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