A REGENXBIO anunciou a conclusão do recrutamento para o estudo pivotal AFFINITY DUCHENNE do RGX-202, uma terapia genética experimental para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, bem como a produção bem-sucedida dos primeiros lotes destinados ao fornecimento comercial. Ler mais: NCT05693142.
“A comunidade afetada pela distrofia muscular de Duchenne precisa urgentemente de novas opções de tratamento que proporcionem resultados duradouros e seguros e que possam mudar significativamente o curso dessa doença degenerativa. "A conclusão deste marco crucial do ensaio clínico e a fabricação interna das nossas primeiras doses destinadas ao uso comercial nos aproximam ainda mais da possibilidade de disponibilizar o RGX-202 como uma potencial terapia gênica de ponta para pacientes com distrofia muscular de Duchenne que possuem opções limitadas", disse Curran Simpson, Presidente e Diretor Executivo da REGENXBIO. “A abordagem terapêutica diferenciada por trás do RGX-202, incluindo nossos níveis de pureza de produto líderes do setor e a nova construção com o domínio C-terminal, resultou em um perfil positivo de segurança e eficácia, com benefício funcional consistente observado nas fases I/II. Com esses resultados extremamente encorajadores, estamos empenhados em expandir nosso fornecimento comercial e compartilhar os principais dados essenciais no início do segundo trimestre do próximo ano.”
Saber mais: Início do ensaio clínico de fase 3 da terapia genética RGX-202
Principais resultados sobre o RGX-202
- Pacientes tratados com RGX-202 demonstram expressão consistente e robusta de microdistrofina e melhora funcional em comparação com a história natural da doença na fase I/II do estudo AFFINITY DUCHENNE, o que apoia a potencial aprovação por meio da via de aprovação acelerada.
- A REGENXBIO continua a recrutar pacientes para o estudo confirmatório.
- Os primeiros lotes destinados ao fornecimento comercial foram fabricados no Centro de Inovação de Manufatura interno.
- Capacidade de produção de até 2.500 doses de RGX-202 por ano.
- Os principais dados essenciais agora são esperados no início do segundo trimestre de 2026 e a submissão do BLA em meados de 2026.
Mecanismo de ação do RGX-202
Ler mais: Ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)
