A REGENXBIO anuncia a conclusão do recrutamento para o estudo pivotal do RGX-202 e o início da produção comercial em seu programa de terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.

A REGENXBIO anunciou a conclusão do recrutamento para o estudo pivotal AFFINITY DUCHENNE do RGX-202, uma terapia genética experimental para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, bem como a produção bem-sucedida dos primeiros lotes destinados ao fornecimento comercial. Ler mais: NCT05693142.

“A comunidade afetada pela distrofia muscular de Duchenne precisa urgentemente de novas opções de tratamento que proporcionem resultados duradouros e seguros e que possam mudar significativamente o curso dessa doença degenerativa. "A conclusão deste marco crucial do ensaio clínico e a fabricação interna das nossas primeiras doses destinadas ao uso comercial nos aproximam ainda mais da possibilidade de disponibilizar o RGX-202 como uma potencial terapia gênica de ponta para pacientes com distrofia muscular de Duchenne que possuem opções limitadas", disse Curran Simpson, Presidente e Diretor Executivo da REGENXBIO. “A abordagem terapêutica diferenciada por trás do RGX-202, incluindo nossos níveis de pureza de produto líderes do setor e a nova construção com o domínio C-terminal, resultou em um perfil positivo de segurança e eficácia, com benefício funcional consistente observado nas fases I/II. Com esses resultados extremamente encorajadores, estamos empenhados em expandir nosso fornecimento comercial e compartilhar os principais dados essenciais no início do segundo trimestre do próximo ano.”

Saber mais: Início do ensaio clínico de fase 3 da terapia genética RGX-202

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Principais resultados sobre o RGX-202

• Pacientes tratados com RGX-202 demonstram expressão consistente e robusta de microdistrofina e melhora funcional em comparação com a história natural da doença na fase I/II do estudo AFFINITY DUCHENNE, o que apoia a potencial aprovação por meio da via de aprovação acelerada.
• A REGENXBIO continua a recrutar pacientes para o estudo confirmatório.
• Os primeiros lotes destinados ao fornecimento comercial foram fabricados no Centro de Inovação de Manufatura interno.
  • Capacidade de produção de até 2.500 doses de RGX-202 por ano.
• Os principais dados essenciais agora são esperados no início do segundo trimestre de 2026 e a submissão do BLA em meados de 2026.

Mecanismo de ação do RGX-202

Ler mais: Ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)

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