REGENXBIO, Duchenne kas distrofisi tedavisinde kullanılmak üzere geliştirilen bir gen tedavisi olan RGX-202'nin AFFINITY DUCHENNE öncü denemesine katılımın tamamlandığını ve ticari olarak tedarik edilmek üzere tasarlanan ilk partilerin başarıyla üretildiğini duyurdu. Devamını oku: NCT05693142.
“Duchenne topluluğunun, kalıcı, güvenli sonuçlar sağlayan ve bu dejeneratif hastalığın seyrini anlamlı bir şekilde değiştirebilecek yeni tedavi seçeneklerine acilen ihtiyacı var. REGENXBIO Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Curran Simpson, "Bu önemli deneme kilometre taşını tamamlamak ve ticari kullanıma yönelik ilk dozlarımızı kendi bünyemizde üretmek, sınırlı seçeneklere sahip Duchenne hastaları için RGX-202'yi sınıfının en iyisi olabilecek bir gen tedavisi olarak sunmamıza daha da yaklaşıyor" dedi. “RGX-202'nin arkasındaki farklılaştırılmış tedavi yaklaşımı, sektör lideri ürün saflık seviyelerimiz ve C-Terminal alanına sahip yeni yapımız dahil olmak üzere, Faz I/II'de görülen tutarlı fonksiyonel fayda ile birlikte pozitif güvenlik ve etkililik profiliyle sonuçlandı. Bu son derece cesaret verici sonuçlarla, ticari tedarikimizi genişletmeye ve gelecek yılın ikinci çeyreğinin başlarında önemli verileri paylaşmaya kararlıyız.”
Daha fazla bilgi edin: RGX-202 Gen Terapisi Faz 3 Klinik Denemesi Başlıyor
RGX-202 Hakkında Temel Sonuçlar
- RGX-202 ile tedavi edilen hastalar, AFFINITY DUCHENNE çalışmasının Faz I/II kısmında doğal seyirle karşılaştırıldığında tutarlı, güçlü mikrodistrofin ekspresyonu ve işlevsel iyileşme göstermektedir ve bu da hızlandırılmış onay yoluyla olası onayı desteklemektedir.
- REGENXBIO, doğrulayıcı denemeye hasta kaydetmeye devam ediyor
- Ticari tedarik için tasarlanan ilk partiler, şirket içi Üretim İnovasyon Merkezi'nde üretildi
- Yılda 2.500'e kadar RGX-202 dozu üretme kapasitesi
- Önemli verilerin artık 2026'nın 2. çeyreğinin başlarında ve BLA'nın 2026 ortasında sunulması bekleniyor
RGX-202 Etki Mekanizması
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
