REGENXBIO 宣布已完成 RGX-202（一种用于治疗杜氏肌营养不良症的在研基因疗法）的 AFFINITY DUCHENNE 关键性试验的患者招募，并成功生产了首批用于商业供应的产品。. 阅读更多: NCT05693142.
“杜氏肌营养不良症患者群体迫切需要新的治疗方案，这些方案能够提供持久、安全的疗效，并能切实改变这种退行性疾病的进程。. REGENXBIO 总裁兼首席执行官 Curran Simpson 表示：”完成这一关键性试验里程碑并自主生产首批用于商业用途的剂量，使我们离将 RGX-202 推向市场更近了一步，使其成为杜氏肌营养不良症患者（治疗选择有限）潜在的最佳基因疗法。”. “RGX-202 背后的差异化治疗方法，包括我们行业领先的产品纯度水平和带有 C 端结构域的新型结构，已经取得了积极的安全性和有效性，并在 I/II 期临床试验中观察到了持续的功能性获益。. 鉴于这些令人鼓舞的结果，我们致力于扩大商业供应，并将在明年第二季度初分享关键数据。”
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RGX-202 的主要结果
- 在 AFFINITY DUCHENNE 试验的 I/II 期部分中，接受 RGX-202 治疗的患者与自然病程相比，表现出持续、显著的微型肌营养不良蛋白表达和功能改善，这支持了通过加速审批途径获得批准的可能性。
- REGENXBIO 继续招募患者参与验证性试验
- 首批用于商业供应的批次产品由公司内部制造创新中心生产。
- 每年最多可生产 2,500 剂 RGX-202
- 预计将于 2026 年第二季度初公布关键性数据，并于 2026 年年中提交生物制品许可申请 (BLA)。
RGX-202 作用机制
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