REGENXBIO gab den Abschluss der Rekrutierung für die Zulassungsstudie AFFINITY DUCHENNE mit RGX-202, einer experimentellen Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, sowie die erfolgreiche Produktion der ersten Chargen für den kommerziellen Vertrieb bekannt. Mehr lesen: NCT05693142.
“Die Duchenne-Gemeinschaft benötigt dringend neue Behandlungsmöglichkeiten, die dauerhafte und sichere Ergebnisse liefern und den Verlauf dieser degenerativen Erkrankung sinnvoll verändern können.“. ”Mit dem Abschluss dieses entscheidenden Meilensteins der klinischen Studie und der Herstellung unserer ersten für den kommerziellen Gebrauch bestimmten Dosen im eigenen Haus kommen wir dem Ziel, RGX-202 als potenziell erstklassige Gentherapie für Duchenne-Patienten mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten anzubieten, einen weiteren Schritt näher“, sagte Curran Simpson, Präsident und CEO von REGENXBIO. “Der differenzierte therapeutische Ansatz hinter RGX-202, einschließlich unserer branchenführenden Produktreinheit und der neuartigen Konstruktion mit der C-terminalen Domäne, hat zu dem positiven Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil geführt, wobei in Phase I/II ein konsistenter funktioneller Nutzen beobachtet wurde.“. Angesichts dieser äußerst ermutigenden Ergebnisse sind wir bestrebt, unser kommerzielles Angebot auszuweiten und Anfang des zweiten Quartals des nächsten Jahres wichtige Spitzendaten zu veröffentlichen.”
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Wichtigste Ergebnisse zu RGX-202
- Patienten, die mit RGX-202 behandelt wurden, zeigten in der Phase-I/II-Studie AFFINITY DUCHENNE im Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf eine konsistente und starke Mikrodystrophin-Expression sowie eine funktionelle Verbesserung, was eine mögliche Zulassung über das beschleunigte Zulassungsverfahren unterstützt.
- REGENXBIO rekrutiert weiterhin Patienten für die Bestätigungsstudie.
- Die ersten Chargen für den kommerziellen Vertrieb wurden im hauseigenen Fertigungsinnovationszentrum hergestellt.
- Kapazität zur Herstellung von bis zu 2.500 RGX-202-Dosen pro Jahr
- Die wichtigsten Ergebnisse werden nun im frühen zweiten Quartal 2026 erwartet, die Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) ist für Mitte 2026 geplant.
RGX-202 Wirkungsmechanismus
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