SRP-9001-104 bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD): Es wurden Topline-Ergebnisse für drei Patienten mit DMD berichtet, die vor der Verabreichung von Sareptas ELEVIDYS im Rahmen der Studie mit Imlifidase behandelt wurden.
Zwei Gentherapie-Studien, eine gesponsert von Sarepta und die andere gesponsert von Genethon, belegen die Fähigkeit von Imlifidase, Anti-AAV-Antikörper erheblich zu reduzieren, um die Verabreichung einer Gentherapie zu ermöglichen.
Hohe Anti-AAV-Antikörperwerte stellen möglicherweise kein Hindernis mehr für die Gentherapie dar.
Nach einer Einzeldosis Imlifidase kam es bei den Patienten zu einem raschen Abfall der IgG-Antikörper auf Werte, die ≥ 951 TP139T unter dem Ausgangswert lagen. Zusätzlich sanken die bereits vorhandenen Anti-AAV-Antikörper auf einen Titer unter 1:400, wodurch eine Behandlung mit ELEVIDYS ermöglicht wurde. Im Rahmen der Studie wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet. Diese ersten klinischen Daten belegen die Fähigkeit von Imlifidase, Anti-AAV-Antikörper deutlich zu reduzieren und somit die Anwendung von Gentherapien zu ermöglichen. Lesen Sie mehr über Imlifidase.
