ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) में एसआरपी-9001-104: परीक्षण में सरेप्टा के एलेविडीस के प्रशासन से पहले इमलीफिडेज के साथ इलाज किए गए डीएमडी के तीन रोगियों के लिए शीर्ष परिणाम बताए गए।.
दो जीन थेरेपी परीक्षण, एक सरेप्टा द्वारा प्रायोजित और दूसरा Genethon द्वारा प्रायोजित, जीन थेरेपी के प्रशासन की अनुमति देने के लिए एंटी-एएवी एंटीबॉडी को काफी हद तक कम करने के लिए इमलीफिडेज की क्षमता का समर्थन करते हैं।.
उच्च एंटी-एएवी एंटीबॉडी अब जीन थेरेपी प्रशासन में बाधा नहीं बन सकती हैं
इम्लिफिडेज़ की एक खुराक के बाद, रोगियों में IgG एंटीबॉडीज़ में तेज़ी से कमी देखी गई, जो कि आधार रेखा से ≥95% कम थी। इसके अलावा, पहले से मौजूद एंटी-AAV एंटीबॉडीज़ का स्तर 1:400 से कम हो गया, जिससे ELEVIDYS से उपचार संभव हो गया। परीक्षण में कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं देखा गया। ये प्रारंभिक नैदानिक आँकड़े इम्लिफिडेज़ की एंटी-AAV एंटीबॉडीज़ को काफ़ी हद तक कम करने की क्षमता का समर्थन करते हैं जिससे जीन थेरेपी का उपयोग संभव हो सके।. इम्लिफाइडेज़ के बारे में और पढ़ें.
