SRP-9001-104 en la distrofia muscular de Duchenne (DMD): Se informaron los resultados principales de tres pacientes con DMD tratados con imlifidasa antes de la administración de ELEVIDYS de Sarepta en el ensayo.
Dos ensayos de terapia génica, uno patrocinado por Sarepta y el otro por Genethon, respaldan la capacidad de la imlifidasa para reducir sustancialmente los anticuerpos anti-AAV y permitir la administración de la terapia génica.
Los altos niveles de anticuerpos anti-AAV podrían dejar de ser un obstáculo para la administración de terapia génica.
Tras una única dosis de imlifidasa, los pacientes experimentaron una rápida reducción de los anticuerpos IgG, hasta niveles ≥95% inferiores a los basales. Además, los anticuerpos anti-AAV preexistentes se redujeron por debajo de un título de 1:400, lo que permitió el tratamiento con ELEVIDYS. No se observaron nuevas señales de seguridad en el ensayo. Estos primeros datos clínicos respaldan la capacidad de la imlifidasa para reducir sustancialmente los anticuerpos anti-AAV y permitir la administración de terapias génicas. Lea más sobre la imlifidasa.
