SRP-9001-104 na distrofia muscular de Duchenne (DMD): Os principais resultados foram relatados para três pacientes com DMD tratados com imlifidase antes da administração de ELEVIDYS, da Sarepta, no ensaio clínico.
Dois ensaios clínicos de terapia gênica, um patrocinado pela Sarepta e o outro pela Genethon, comprovam a capacidade da imlifidase de reduzir substancialmente os anticorpos anti-AAV, permitindo a administração da terapia gênica.
Níveis elevados de anticorpos anti-AAV podem não ser mais um obstáculo à administração de terapia gênica.
Após uma única dose de imlifidase, os pacientes apresentaram uma rápida redução dos anticorpos IgG, para níveis ≥95% inferiores aos basais. Além disso, os anticorpos anti-AAV preexistentes foram reduzidos para um título inferior a 1:400, possibilitando o tratamento com ELEVIDYS. Não foram observados novos sinais de segurança no estudo. Esses primeiros dados clínicos corroboram a capacidade da imlifidase de reduzir substancialmente os anticorpos anti-AAV, permitindo a administração de terapias gênicas. Saiba mais sobre a imlifidase.
