SRP-9001-104 при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД): Были представлены основные результаты для трех пациентов с МДД, получавших имлифидазу перед введением препарата ЭЛЕВИДИС компании Sarepta в ходе исследования.
Два исследования генной терапии, одно из которых спонсировалось Sarepta, а другое — Genethon, подтверждают способность имлифидазы существенно снижать уровень антител к AAV, что позволяет проводить генную терапию.
Высокий уровень антител к ААВ больше не может быть препятствием для проведения генной терапии
После однократного введения имлифидазы у пациентов наблюдалось быстрое снижение уровня антител класса IgG до уровня ≥95% ниже исходного. Кроме того, уровень уже существующих антител к AAV снизился до уровня ниже 1:400, что позволило начать лечение препаратом ЭЛЕВИДИС. В ходе исследования не было выявлено новых сигналов безопасности. Эти первые клинические данные подтверждают способность имлифидазы существенно снижать уровень антител к AAV, что позволяет проводить генную терапию. Узнайте больше об имлифидазе.
