SRP-9001-104 في ضمور العضلات دوشين (DMD): تم الإبلاغ عن النتائج الأولية لثلاثة مرضى يعانون من ضمور العضلات دوشين وعولجوا بإيمليفيديز قبل إعطاء ELEVIDYS من شركة Sarepta في التجربة.
تدعم تجربتان للعلاج الجيني، واحدة برعاية شركة Sarepta والأخرى برعاية شركة Genethon، قدرة إيمليفيداز على تقليل الأجسام المضادة لـ AAV بشكل كبير للسماح بإعطاء العلاج الجيني.
قد لا تشكل الأجسام المضادة المرتفعة لـ AAV عائقًا أمام إعطاء العلاج الجيني
بعد جرعة واحدة من إيمليفيداز، شهد المرضى انخفاضًا سريعًا في مستويات الأجسام المضادة IgG، لتصل إلى مستويات ≥95% أقل من خط الأساس. بالإضافة إلى ذلك، انخفضت الأجسام المضادة لفيروس الغدة الدرقية (AAV) الموجودة مسبقًا إلى أقل من 1:400، مما أتاح العلاج بدواء إيليفيديز. لم تُلاحظ أي مؤشرات سلامة جديدة في التجربة. تدعم هذه البيانات السريرية الأولية قدرة إيمليفيداز على خفض مستويات الأجسام المضادة لفيروس الغدة الدرقية بشكل كبير، مما يسمح بإعطاء العلاجات الجينية. اقرأ المزيد عن إيمليفيداز.
