Um dos obstáculos mais significativos à aplicação da terapia gênica Elevidys desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne são os altos níveis de anticorpos anti-AAV. Hansa Biopharma anuncia dados de suporte do tratamento com imlifidase antes da administração da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne. Após a terapia com imlifidase em três pacientes, os anticorpos anti-AAV preexistentes diminuíram para um título abaixo de 1:400, permitindo o tratamento com ELEVIDYS.
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Hansa Biopharma anunciou os principais resultados de três pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) tratados com imlifidase de Hansa antes de receber ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) da Sarepta no estudo SRP-9001-104.
Hansa Biopharma relata resultados encorajadores com imlifidase
Após uma dose de imlifidase, três pacientes apresentaram rápida redução dos anticorpos IgG, para níveis ≥95% inferiores aos basais. Além disso, nesses três pacientes, os anticorpos anti-AAV preexistentes foram reduzidos para um título abaixo de 1:400, o que permitiu o tratamento com ELEVIDYS.
O perfil de segurança da imlifidase esteve em linha com a experiência anterior e o estudo não gerou novos sinais de segurança. Doze semanas após a administração da terapia gênica, os pacientes do estudo demonstraram evidências de transdução e expressão de microdistrofina mediadas por AAV, porém com níveis inferiores aos observados em outros estudos com ELEVIDYS. Com base nesses resultados, Hansa e Sarepta discutirão os próximos passos apropriados para o programa.
O que a imlifidase faz em terapias genéticas?
A imlifidase está atualmente sendo avaliada como um pré-tratamento para terapia genética em áreas de grande necessidade não atendida. Muitas terapias genéticas baseiam-se no uso de vetores de vírus adenoassociados (AAV). Em alguns pacientes, o sistema imunológico carrega anticorpos que neutralizam o tratamento de terapia genética, impedindo seu sucesso. O pré-tratamento com imlifidase antes do tratamento de terapia genética baseado em AAV tem o potencial de inativar anticorpos e, assim, permitir a terapia genética em pacientes com anticorpos preexistentes para terapias genéticas baseadas em AAV. Atualmente, estima-se que os NAbs, em média, impeçam 1 em cada 3 pessoas de se beneficiarem de tratamentos de terapia genética.
O que é o ensaio clínico SRP-9001-104?
O SRP-9001-104 é um estudo aberto com pacientes ambulatoriais do sexo masculino com DMD, entre quatro e nove anos de idade, e com anticorpos preexistentes para ELEVIDYS. Até seis pacientes serão tratados com imlifidase, seguido de ELEVIDYS. Todos os pacientes incluídos no estudo estão atualmente inelegíveis para receber ELEVIDYS devido à presença de anticorpos direcionados ao AAVrh74, o vetor usado para administrar o tratamento de terapia genética da Sarepta.
Saber mais: Perguntas frequentes sobre Elevidys
