REGENXBIO ने RGX-202 के एफिनिटी ड्यूशेन निर्णायक परीक्षण में नामांकन पूरा होने की घोषणा की है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए एक जांचात्मक जीन थेरेपी है, साथ ही वाणिज्यिक आपूर्ति के लिए पहले बैचों के सफल उत्पादन की भी घोषणा की है।. और पढ़ें: एनसीटी05693142.
“"ड्यूचेन समुदाय को तत्काल नए उपचार विकल्पों की आवश्यकता है जो टिकाऊ, सुरक्षित परिणाम प्रदान करें और इस अपक्षयी रोग के पाठ्यक्रम को सार्थक रूप से बदल सकें।. REGENXBIO के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, कुरेन सिम्पसन ने कहा, "इस महत्वपूर्ण परीक्षण मील के पत्थर को पूरा करना और व्यावसायिक उपयोग के लिए हमारी पहली खुराक का इन-हाउस निर्माण करना हमें सीमित विकल्पों वाले ड्यूचेन रोगियों के लिए संभावित सर्वश्रेष्ठ जीन थेरेपी के रूप में RGX-202 प्रदान करने के और भी करीब ले आया है।". “आरजीएक्स-202 के पीछे विभेदित चिकित्सीय दृष्टिकोण, जिसमें हमारे उद्योग-अग्रणी उत्पाद शुद्धता स्तर और सी-टर्मिनल डोमेन के साथ नवीन निर्माण शामिल है, के परिणामस्वरूप सकारात्मक सुरक्षा और प्रभावकारिता प्रोफ़ाइल प्राप्त हुई है, जिसमें चरण I/II में लगातार कार्यात्मक लाभ देखा गया है।. इन अत्यधिक उत्साहवर्धक परिणामों के साथ, हम अपनी वाणिज्यिक आपूर्ति का विस्तार करने और अगले वर्ष की दूसरी तिमाही के आरंभ में शीर्षस्तरीय महत्वपूर्ण डेटा साझा करने के लिए प्रतिबद्ध हैं।"”
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RGX-202 के बारे में मुख्य परिणाम
- आरजीएक्स-202 से उपचारित रोगियों में एफिनिटी ड्यूशेन परीक्षण के चरण I/II भाग में प्राकृतिक इतिहास की तुलना में सुसंगत, मजबूत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति और कार्यात्मक सुधार प्रदर्शित हुआ, जो त्वरित अनुमोदन मार्ग के माध्यम से संभावित अनुमोदन का समर्थन करता है।
- REGENXBIO पुष्टिकरण परीक्षण में रोगियों का नामांकन जारी रखता है
- वाणिज्यिक आपूर्ति के लिए पहले बैच का निर्माण इन-हाउस मैन्युफैक्चरिंग इनोवेशन सेंटर में किया गया
- प्रति वर्ष 2,500 RGX-202 खुराकों के उत्पादन की क्षमता
- अब शीर्ष स्तरीय निर्णायक डेटा 2026 की दूसरी तिमाही की शुरुआत में और बीएलए प्रस्तुतीकरण 2026 के मध्य में अपेक्षित है
RGX-202 की क्रियाविधि
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